[解析] 转基因动物是指细胞中被转入了外源基因的动物,而不是指出现新基因的动物,如发生基因突变可能会出现新基因,但发生了基因突变的动物不叫转基因动物;“提高基因表达水平”是指设法使牛的乳腺细胞中含有更多的人白蛋白,而不是人白蛋白基因;转基因牛的肌肉细胞中也有人白蛋白基因,但由于基因的选择性表达,在肌肉细胞中该基因不表达,只能在牛乳腺细胞中表达并分泌到乳汁中,因而只能在转基因牛乳汁中获取人白蛋白。 三、基因治疗 基因治疗是把正常基因导入病人体内,使该基因的表达产物发挥功能,从而达到治疗疾病的目的,这是治疗遗传病的最有效的手段。 1.基因治疗种类和方法 (1)体外基因治疗:先从病人体内获得某种细胞进行培养,然后,在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输入患者体内。如腺苷酸脱氨酶基因的转移。 (2)体内基因治疗:用基因工程的方法,直接向人体组织细胞中转移基因。 2.基因治疗现状 基因治疗目前处于初期的临床试验阶段。可以说,在没有完全解释人类基因组的运转机制,充分了解基因控制机制和疾病的分子机理之前,进行基因治疗是十分困难的。 另外,还存在着技术方面、伦理道德方面以及安全性方面的诸多困难。 3.用于基因治疗的基因种类 (1)从健康人体上分离得到的功能正常的基因,用以取代病变基因,或依靠其表达产物,来弥补病变基因带来的生理缺陷,如对血友病和地中海贫血病的治疗。 (2)
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