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1504 药学学报 Acta Pharmaceutica Sinica 20 14, 49 ( 11): 1504 1511
酶 糖开关在基因治疗中的应用及挑战
冯婧娴, 王佳稳, 林俊生, 刁 勇*
(华侨大学分子药物研究院, 生物医学学院, 福建 泉州 362021)
摘要: 在临床应用中如何根据病情按时、按需地调控基因表达, 是基因治疗亟需解决的关键问题。核酶核糖
开关具有基因表达水平的可调节性、结构的可组装性和靶基因的特异性等特点, 是一种非常有应用前景的配体
控制型基因调控系统。最新研究显示, 核酶核糖开关不仅能调控哺乳 物细胞的转基因表达, 还能调控细胞功能
与命运。已建立的高通量筛选平台, 不仅可以在微生物宿主中快速优化核酶核糖开关, 还可将选定的活性序列元
件直接应用于哺乳 物细胞。另外, 可定量评价核酶核糖开关性能的数学模型的成功建立, 为其前瞻性合理设计
奠定了基础。但是, 核酶核糖开关在基因治疗的成功应用, 仍有赖于调节元件的优化设计和调控配体的生物相容
性等关键问题的解决。
关键词: 基因治疗; 表达调控; 核糖开关; 核酶
中图分类号: R963 文献标识码: A 文章编号: 0513-4870 (20 14) 11-1504-08
Ribozyme riboswitch based gene expression regulation systems for
gene therapy applications: progress and challenges
*
FENG Jing-xian, WANG Jia-wen, LIN Jun-sheng, DIAO Yong
(Ins titute of Molecular Medicine, School of Biomedical Sciences, Huaqiao University, Quanzhou 362021, China )
Abstract : Robust and efficient control of therapeutic gene expression is needed for timing and dosing
of gene therapy drugs in clinical applications. Ribozyme riboswitch provides a promising building block for
ligand-controlled gene-regulatory system, based on its property that exhibits tunable gene regulation, design
modularity, and target specificity. Ribozyme riboswitch can be used in various gene delivery vectors. In recent
years, there have been breakthroughs in extending ribozyme riboswitch ’s application f
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