基因治疗(硕士生)概述.ppt

基因治疗的原理与进展 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代 基因治疗的两种途径 Retrovirus 逆转录病毒介导的基因转移系统——由两部分组成： Retroviral packaging system 基因干预的种类： 1.反义RNA (antisense RNA) 2.干扰RNA (RNA interference) 3.核酶 (ribozyme) （三）基因治疗的问题与展望 治疗基因调控元件的选择； 安全高效载体的构建和转移技术的选择； 靶细胞的选择。 自杀基因治疗的前提条件是“自杀基因”的表达必须局限于肿瘤细胞中，而不伤及正常细胞。 ①利用免疫脂质体、受体介导等技术进行定向基因转移。 ②利用病毒载体进行基因转移。 ③肿瘤特异性基因转录。 ④肿瘤内直接注射。 自杀基因转移常用方法 4.肿瘤的免疫基因治疗 激发机体肿瘤免疫效应或提高免疫效应细胞功能为目的的一种肿瘤基因治疗方法。 主要包括细胞因子（或受体）基因治疗 MHC 基因治疗 5.提高化疗效果的辅助基因治疗： 临床上对肿瘤患者进行化疗时，通常面临两大难题