生物技术论文张洪榜创新.docVIP

课 程 论 文 　 课 程 生物技术概论 题　　目基因治疗的研究现状及发展前景 姓　　名　　 张洪榜 学　　号 114120125 院、　系 　 生 命 科 学 学 院 专　　业　　 　生物科学　 基因治疗的研究现状及发展前景 【摘要】 基因治疗是21世纪具有很大发展前景的新医疗技术,有望成为人类战胜疾病的利器。本文阐述了基因治疗技术的发展过程及发展过程中存在的问题及取得的成绩，及发展前景。 【关键词】 基因治疗 遗传性疾病 基因疗法 1、相关概念概述 1.1、基因治疗 基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。按作用靶细胞不同，基因治疗可以分为体细胞基因治疗、生殖细胞基因治疗和增强细胞基因治疗，按基因治疗方法差异可分为体内基因疗法和体外基因疗法，如图1所示基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。　　? 1.2、遗传性疾病 遗传性疾病是指遗传因素占主要发病原因某些疾病。依据造成遗传性疾病的原因又可以将其区分成：单一基因缺陷的遗传疾病、染色体变异所引起的遗传疾病及由多重基因共同影响所造成的遗传疾病及粒线体基因的变异所引起的疾病。其中因单一基因缺陷而引起的遗传疾病又称为孟德尔型病症。临床大多透过基因检测来辅助诊断以及带因筛检。 1.3、基因疗法 所谓基因疗法，利用健康基因来填补或替代某些缺失或病变的基因，这一疗法兴起于上个世纪90年代，即是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法。先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞、癌细胞等），然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因；接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，治愈疾病。  　　 2、基因治疗的方法及应用 2.1、基因治疗的原理及方法 基因治疗是新近发展起来的一项新技术，经典的基因治疗指在基因水平上对遗传缺陷进行纠正，它主要是向靶细胞或组织中引入外源基因 ，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗的目的。通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等。[1]现在基因治疗已从对单基因缺陷性遗传病的基因替代治疗，拓展至对致病基因的修正和基因增强治疗，以及采用外源调理性细胞因子基因、核酶类及反义核酸类基因药物进行治疗。基因治疗的靶细胞可分为两大类：体细胞和生殖细胞。将遗传物质引入人的体细胞进行基因治疗的方法称为体细胞基因治疗；以生殖细胞为对象的基因治疗称为生殖细胞基因治疗。基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段，将在一定程度上改变人类疾病治疗的历史进程，使遗传疾病不仅能在当代治疗，而且还能将校正的基因传给患者的下一代，最终根治遗传疾病。 2.2、其他疾病的基因治疗 目前国际上试用于临床的基因治疗已超过55例，除了遗传性疾病、恶性肿瘤、神经性疾病的基因治疗外，还有心血管疾病如外周动脉症、心肌缺血症、血管再狭窄症，自身免疫性疾病如类风湿性关节炎，感染性疾病如爱滋病，眼病如白内障、青光眼等。有人用血管内皮细胞生长因子基因治疗由动脉栓塞导致的肢体缺血症，发现能促进缺血肢体侧枝循环形成。将带有胰岛素基因的表达质粒直接注射到患糖尿病鼠的肌肉中或逆行注射到胰腺、肝脏、下颌腺等腺体的外分泌管中，结果发现在糖尿病鼠体内均有胰岛素表达，使血糖得以改善。等应用反义寡核苷酸注射治疗增生性视网膜疾病，发现新血管生成明显减少，病症大为缓解。 3、基因治疗要素 3.1、基因治疗的载体 载体可分两大类：病毒性载体和非病毒性载体。病毒性载体如逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒等；非病毒性载体则包括脂质体、分子偶联载体等。 3.1.1、病毒性载体 病毒性载体：逆转录病毒应用最早，研究也相当深入，目前仍被广泛应用。它是一类可在感 染细胞内将其反转录为的病毒。最大的优点是可以有效地整合入靶细胞基因组中，并稳定持久地表达所带的外源基因，病毒基因组以转座的方式整合，其基因组不会发生重排，因此所携带的外源基因也不会改变，而且转染率高。 3.1.2、腺病毒载体 腺病毒载体是一种线性双链病毒，由非结构性早期基因编码结构蛋白的晚期基因和聚合酶转录子组成。将载体用于短期基