医学统计学第十一章实验设计第十二章调查设计精读.pptx

第十一章 实验设计（p181） 沈月平 副教授 医学部公共卫生学院 流行病与卫生统计教研室 E-mail：shenyueping@suda.edu.cm 1 第十一章实验设计 前言 第一节实验设计的基本要素 第二节实验设计的基本原则 第三节 常用实验设计方法 第四节临床实验设计简介 第五节常用设计类型的样本含量估计 小结 2 前言 什么是科研设计？ 根据特定的研究目的，对一项科学研究的全过程，包括资料的收集、整理和分析等，进行科学地、有效地和周密地计划和安排，从而保证研究工作的顺利进行。 是统计设计（经济型和可重复性）和专业设计（先进性和实用性）的有机结合。 3 前言 实验研究是指研究者根据研究目的人为地对受试对象（人或动物）施加干预措施的研究。 是否施加干预 是：实验性研究设计 否：观察性研究设计 4 结扎大白兔左心冠状动脉，观察其对心肌收缩能力的影响 前言 实验设计和调查设计的区别 实验设计 调查设计 主要区别 加干预因素 对静态人群的信息被动调查 控制误差的能力 可以随机分组，除了研究因素外，其他混杂因素基本相同 不能完全随机分组，其他许多伴随因素也不同 因果关系 能说明因果关系 只能说明因素之间的联系 研究范围 基础医学研究 流行病学研究,社会性研究,病因探索 关系 验证线索 提出线索 5 第一节 实验设计的 基本要素 一、处理因素（treatment） 二、受试对象（study subjects） 三、实验效应（experiment effect） 如观察某降脂药对高血脂患者的效果， 受试对象——高血脂患者， 处理因素——某降脂药， 实验效应——其下降的血脂值， 这三者在实验研究中不可缺少。 6 一、处理因素 处理因素（treatment）：根据研究目的而确定欲施加或欲观察的，并能引起受试对象产生直接或间接效应的因素。 水平（level）：因素在实验中所处的状态。 根据处理因素的多少，实验研究可分为单因素实验和多因素实验。 7 一、处理因素 确定处理因素时应注意： (1)处理因素要标准化 (2)明确处理因素和非处理因素 非处理因素/混杂因素 （confounding factors）：与处理因素同时存在，能使受试对象产生效应的其他因素。 处理因素——药物 水平——2水平 非处理因素——年龄、性别、营养状况等。 如果两组病人的年龄、性别、营养等构成不一，则可能影响药物疗效的比较。因此设计时便设法控制这些非处理因素，只有这样才能消除它们的干扰作用，减小实验误差。 8 两种不同药物治疗缺铁性贫血病人的试验 二、受试对象 受试对象（study subjects）是处理因素作用的客体，认真严格正确的选择受试对象将有利于实验结果。 受试对象可以是人、动物和植物，也可以是某个器官、组织、细胞、亚细胞或血清等生物材料。 9 二、受试对象 根据受试对象不同，常将实验研究分成四类： 动物实验（animal experiment）:动物 临床试验（clinical trial）:患者和志愿者 现场试验（field trial ）:未患所研究疾病的个体，如疫苗研究 社区试验（community trial）:未患所研究疾病的整个社区人群 10 二、受试对象 要求： 对处理因素敏感 反应必须稳定 11 动物 同质： 同一品系，雌雄，体重，营养，窝别 无病 对处理因素敏感 患者 确诊 依从性好（compliance） 对处理因素敏感 知情同意（informed consent） 纳入标准和排除标准的确定 纳入标准（inclusion criteria) 排除标准 （exclusion criteria） 确定选入标准应注意的问题： 应纳入那些对处理因素的效应反应灵敏的患者作为研究对象，避免无反应的干扰； 排除对处理措施能产生有害作用的特殊人群； 纳入标准和排除标准应用条文明确规定成为书面形式。 典型案例 The recent discovery that human sperm count is declining worldwide at a rate of 1 x 106 sperm/(mL.yr) suggests common exposure to estrogen-like chemicals during prenatal and early postnatal development. (Colborn T, 1996, Rev Environ Contam Toxicol ) 有机磷农药职业暴露对男性生育力的影响及其机理的研究 对象招收 根据研究对象入选条件和排除条件选择符合条件的研究对象，向他们出示“知情同意书”以征得对象的同意。 研究对象入选条件： 25～35岁已婚男性