6.3－4基因治疗基因组计划.pptVIP

第六章 遗传与人类健康 第三节 基因治疗人类基因组计划 遗传病与人类未来 * * 第四节 遗传病与人类未来 基因治疗及策略 基因治疗机理 人类基因组计划 概述 研究进展 遗传病与人类未来 缘起 目标 应用价值和影响 基因治疗的实例和基本步骤 将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞，为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的 实例：严重联合免疫缺陷（SCID）的基因治疗 基因治疗的基本步骤 基因治疗实例和基本步骤 生活在保护罩中的SCID患病儿童 病因 一个常染色体上编码腺苷酸脱氨酶（简称ADA）的基因（ada）发生了突变 ，患者缺乏正常的人体免疫功能 治疗的方法 严重联合免疫缺陷（SCID）的基因治疗 SCID治疗的方法 选择治疗基因 单一基因缺陷时原则：缺什么补什么 与载体结合 携带基因多，安全性问题不能解决 将基因转入患者体内 治疗基因的表达 基因治疗的步骤 通常的载体是有缺陷不能繁殖的病毒 多基因病时：主要治疗主导基因 可通过体外细胞培养大量增殖转基因细胞 基因治疗的机理 基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的