07.医学科研设计探究.pptVIP

随机区组（配伍组）设计（4） 3、优缺点 (1) 可安排一个因素，也可安排两个因素； (2) 误差小、均衡性好、节省样本含量，统计效率高； (3) 不能分析交互作用 (4) 区组内的对象在试验中易发生意外，影响整个试验。 医学诊断试验研究设计与评价 ——问题提出 医学诊断均需借助一定的检测手段，根据检测结果作出诊断，这类手段称为诊断试验； 应用于病因和病源学诊断，疾病病理或功能损害诊断，疗效或预后判断，药物毒副作用的检测，普查或筛查； 寻找或探索新的较好的诊断试验，修正现有的诊断试验 怎样进行研究设计？怎样对试验诊断试验结果进行分析、评价和比较？ 确立金标准 病理学诊断，手术探查 影像学诊断，如造影 公认的诊断标准 长期随访结果 所有研究对象必需经金标准确诊 医学诊断试验研究设计与评价 ——问题提出 研究对象的选择 根据研究的诊断试验确定研究对象：包括病例组和对照组； 病例组应考虑疾病的分型和分期以及疾病的轻、 中、重； 对照组为正常人或需鉴别诊断的其他疾病病人； 用于筛查的诊断试验，研究对象应注意代表性和抽样比例 应用盲法评价诊断试验 医学诊断试验研究设计与评价 ——问题提出 医学诊断试验研究设计与评价 ——评价与统计分析 诊断界值选择 数值变量和有序多分类变量的诊断指标；可用ROC曲线方法； 分析与评价对所有变量的诊断指标在诊断或鉴别诊断中的有效性和实用性进行分析评价 如敏感度、特异度等指标； 不同诊断试验的比较 可用ROC曲线、敏感度、特异度等方法和指标。 医学诊断试验研究设计与评价 ——评价与统计分析 诊断试验评价的资料格式 诊断试验评价用的四格表 某诊断试验 金标准 合计 有病 无病 阳性 a(真阳性） b(假阳性) a+b 阴性 c(假阴性) d(真阴性) c+d 合计 a+c b+d N 医学诊断试验研究设计与评价 ——统计分析方法 诊断试验有效性评价指标 敏感度=a / (a+c) 检出真有病的人能力 特异度=d / (b+d) 检出真阴性的人能力 假阴性率=c / (a+c)=1- 敏感度 漏诊率 假阳性率=b /(b+d)=1- 特异度 误诊率 诊断试验实用性评价指标 诊断试验的联合作用 两个或多个诊断试验同时应用； 串联：一系列诊断试验均为阳性时，才受试者考虑为阳性（病人），其中有一个试验为阴性时，受试者为阴性（非病人）； 并联：任一个诊断结果为阳性，考虑受试者为病人，每一个试验均为阴性，才划归为非病人 观察性研究 横断面调查 病例对照研究 队列研究 横断面调查研究 病例对照研究 观察性研究的优缺点 横断面研究：优点：可以估计患病率，可以得到多个研究结果；缺点：患病率较低时，不适合用横断面调查，不能估计发病率。 病例对照设计：优点：使用面广，可以得到多个研究结果，患病率较低时，也能适用；缺点：不能估计发病率和患病率，容易产生选择性偏倚和回顾性偏倚。 特定人群范围内的研究对象 a 出现某种结局 b 不出现结局 暴露状况 研究 开始 前瞻性地收集结局事件发生的资料 队列研究的结构模式图 c 出现结局 d 不出现结局 暴露组 非暴露组 谢谢 按药物的效应分类 1.阳性对照 采用已肯定疗效的药物为对照，如标准对照、弱阳性对照 2.阴性对照 不含研究中处理因素的对照，如空白对照、安慰剂对照、（实验对照） 对照原则（七）：对照种类 样本大小 凭经验估计（约定俗成） 正常值范围估计（100 人以上） 肿瘤调查（万人以上，几千人） 人口普查 样本量估计的要素 横断面调查的样本量估计 观察性研究的样本量估计 样本大小的估计 样本大小估计的要素（决定参数） 允许误差：δ研究者提出的希望发现或允许控制的样本与总体或两样本间差别大小,如??= ?= , ?=|p-?|; α和β 大小 已知σ或π 单双侧、设计类型、指标类型 临床试验中的特殊问题---盲法 盲法的必要性 病人：心理、配合程度、病情影响 治疗医师：处置态度和暗示 反