加强对骨髓增殖肿瘤患者关注和援助的请求.docVIP

加强对骨髓增殖性肿瘤患者关注和援助的请求 （征求意见稿） 　　说明：远游宜人今天前往中国抗癌协会，联系了郭艳容秘书长和秦茵副秘书长，在和秦茵副秘书长的交谈中，远游宜人简单表达了MPN患者的希望与诉求，秦副秘书长表示她将向郭秘书长转达，并建议我写一份书面材料给他们。为此，远游宜人决定将三月份写的这份初稿发到网上，广泛征求病友们的意见，希望广大病友充分提出修改意见，以便我尽快修改后交给中国抗癌协会等组织。 　一．定义及目的： 　　本文所说“骨髓增殖性肿瘤（myeloproliferative neoplasms，MPN）”是指世界卫生组织（WHO）2008年修订慢性髓性肿瘤分类和诊断标准时确认的以下九种疾病： 　　①. 慢性粒细胞白血病 CML ②. 真性红细胞增多症 PV ③. 原发性血小板增多症 ET ④. 慢性原发性骨髓纤维化 IMF ⑤. 慢性中性粒细胞白血病 CNL ⑥. 慢性嗜酸细胞性白血病 CEL ⑦. 高嗜酸细胞综合症 HES ⑧. 肥大细胞病 MCD ⑨. 不能分类的骨髓增殖性肿瘤 MPN-U 近10年来，WHO对本组疾病的分类及诊断标准进行过两次调整修改：2008年以前本组疾病的名称为“骨髓增殖性疾病（myeloproliferativedisorders，MPD）”。2001年以前本组疾病仅包括上述的①-④种疾病，即慢性粒细胞白血病 CML 、真性红细胞增多症 PV 、原发性血小板增多症 ET 和原发性骨髓纤维化 IMF 。2001年WHO将本组疾病调整为7种：除上述4种外，增加了慢性中性粒细胞白血病 CNL 、慢性嗜酸粒细胞白血病/高嗜酸粒细胞综合症 CEL/ HES 和尚不能分类的骨髓增殖性疾病（MPD—U）三种。 　　本组疾病中的各种疾病之间可能互相转化或者合并存在。 　　由于髓细胞白血病在医保政策、治疗、科研、药品研发和社会救助等方面都已经受到全社会较为广泛的关注和援助，本文主要表述非白血病性骨髓增殖性肿瘤（费城染色体阴性）的慢性骨髓增生性疾病（PV、ET、IMF、HES 、MCD、MPN-U）患者的诉求。 二．本组疾病的特点 　　1．疾病性质：上个世纪多认为本组疾病属于造血干细胞病，是骨髓的多能干细胞在向定向祖细胞分化过程中，受原因不明的内外环境作用所产生的肿瘤或肿瘤样增殖，也有认为是原因不明的克隆增殖性疾病。由于病因及发病机制不清，因此没有根治或治愈的方法及手段，治疗的目的是缓解病情、改善生活质量和延长生存期。 　　2008年WHO修改本组疾病的名称标志着MPD的肿瘤本质得到确认，因此将“疾病”改称“肿瘤”。2009年我国已经有医院将本组疾病改按WHO新标准称为骨髓增殖性肿瘤/MPN，但是我国的大城市和发达地区目前主要仍采用WHO 2001年的分类方法和诊断标准，更多的地方仍然在采用2001年以前的分类和诊断标准。 　　2．危险因素：本组疾病中的慢性粒细胞白血病的病程较长，通常经历慢性期、加速期和急变期，危险因素是在急变期经急性变而导致的死亡。非白血病性骨髓肿瘤（真红、血小板增多症）的早期危险因素是血栓栓塞性疾病，主要是心肌梗死和脑梗塞，其次是出血和间歇性跛行；真红、骨髓纤维化的晚期危险因素大多是骨髓纤维化所造成的严重贫血和心力衰竭、出血和反复感染而导致的死亡，部分患者最终转化为急性白血病。预后相对较好的血小板增多症患者也会部分转化为真红、骨髓纤维化或慢性粒细胞白血病。由于各种疾病之间可互相转化或合并存在，部分PV、ET、IMF患者具有白血病倾向，容易造成漏误诊。 　　3．罕见病：本组疾病的单病种发病率大多在1/10万以下，应属于罕见疾病。由于病程长，患者分散，一般都是以门诊治疗为主，更为此类疾病的诊断、治疗和科研带来了很大的困难。例如一项丹参酮IIA抑制体外巨核细胞生长和诱导人巨核细胞系 Meg-01 凋亡研究中所用的Meg-01细胞由澳大利亚新南威尔士大学LH Chong教授实验室赠送，可能就是因为试验所需人骨髓细胞的采集、扩增较为困难的缘故。 　　传统中医著作中没有此类疾病的记载、命名和有效治疗方法，现代中医血液病学专著对此类疾病的命名、分类、诊断标准等还在借用2001年前的西医概念和标准。 　　4．漏误诊率高：除在体检中发现外周血异常而跟踪复查并确诊的患者外，本病的漏诊、误诊率很高。据文献报导，在某医院血液科确诊的19例真红患者中有10例误诊，误诊率超过50%，最严重的一位患者已经脑梗塞三次并瘫痪在床之后才被诊断为真红。某真红、血小板增多、骨髓纤维化患者，由于近一年时间的漏误诊造成两次心肌梗死后仍然未诊断出本组疾病。切脾是骨髓纤维化患者严格限制的治疗方法，可是有的患者在行脾切出术之后，仍然未能诊断出骨髓纤维化。 　　5．发病人数增多：从某些城市三级甲等医院的接诊情况看，近10年来，非白