AML的治疗进展资料.ppt

IDH2突变抑制剂AG-221公布了最新的1/2期临床研究结果（Abstract 323），研究入组198例AML患者（181可评估疗效），中位年龄69岁，大部分为难治或复发AML（128/181=71%），单药治疗的客观反应率（CR, PR, CRp, CRi, mCR）在RR-AML（52/128）和总体人群（74/181）中均为41%（52/128）。 2015 ASH Abstract 323 除了FLT3和IDH外，KIT、PLK抑制剂（Volasertib）、Aurora激酶抑制剂（Barasertib）以及去甲基化药物也已经进入临床三期。 除此之外，又报道几个新发现的潜在靶点：MTHFD2（Abstract443）或是新的治疗靶点，FLT3-ITD是其潜在分子标记物； CSF3R突变是在儿童AML患者中发现的新的潜在治疗靶点（Abstract 174），与CEBPA常常伴发出现。 靶向治疗的挑战 从基因水平识别AML的差异性，阐明疾病难治或复发的根本原因是制定精准化治疗的基石。 AML的复发源于某些小克隆或优势克隆，把所谓的这些克隆分为三种可能（Abstract 223）： 原始细胞群， 少数白血病样细胞（LeukemiaImitating Cells, LIC） 前白血病干细胞（Pre L-HSCs）