DME临床医学研究设计概说二.pptVIP

三、设计方案分类的基本原则 样本的方向(sampling direction) 研究者能否主动控制试验性措施 此三种类型均设置同期的对照组，分别命名为Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型设计方案。 此外，尚有不设立对照，或非同期对照者，称Ⅳ型设计方案。 （一）Ⅰ型设计方案  特 点 试验性措施为研究者所控制 由因至果的研究，结局在样本被纳入研究时不存在。 同时设置对照组。  类 别 随机对照试验 随机交叉对照试验 半随机对照试验 同个体的自身前后对照 １．随机对照试验（Randomized Controlled Trial ， RCT） 随机对照试验 优 点 组间可比性强 　已知的混杂因素可以由于随机分层分配而齐同；未知的混杂因素也可以由于随机分配而平衡。 由于根据诊断标准、纳入标准、排除标准确立了合格的研究对象，及防治措施、效应指标的标准化，易于使研究得到重复验证，保证了试验的可重复性。 结果及结论较可靠，同时，常与盲法结合在一起，统计学的分析建立在随机对照、盲法的基础上，具有更强的说服力。 随机对照试验 缺 点 需要耗费较大的人力、物力和时间。 严格执行有关规定有时有一定困难，故适用范围受到限制。 有时涉及医德问题。 随机对照试验 多用于临床治疗性或预防性的研究 在特定条件下可用于病因学因果效应研究、药物不良反应的研究 如某可能致病因素，对人体尚无确切的危险性证据，但又不能排除与疾病的发生有关 随机对照试验 随机对照试验是在人体身上进行的真正试验。 在判断效果的真实性方面，随机化试验是目前应用的研究设计中最好的一种。 ２．随机交叉对照试验 随机交叉对照试验 优 点 由于属随机分配，同时设立对照，论证强度较好。 自身对照，可减少个体差异的影响。 每一病例既可作为对照组成员，又可为治疗组成员，所需样本量较少。 随机交叉对照试验 缺 点 一般地，观察时间有延长的倾向 治疗残余效应（Carry-over Effects） 某些病例，由于两个阶段之间的间隔没有任何治疗，对病情不利。 难以保证每一观察病例都完成两个阶段的治疗，在第一阶段已被治愈的病例不可能再回到第一阶段治疗前的状态，而无法进入第二阶段治疗。 由于本方案的特点，它的使用范围常受到一定的限制。如在临床试验中，常以某些病情较稳定的慢性疾病，用药期间，病情有可能得到控制，但停药后，病情又易重现为宜。 对于以急性病、重症病作为研究对象或以病死率作为疗效评定指标的研究也不适宜采用此设计方案。 ３．半随机对照试验 是按半随机化的方式将受试对象分配到试验组和对照组，其余设计方式与随机对照试验相同。 半随机化，例如根据受试者的生日、住院日（日期或星期）、住院号等的奇偶数分配到试验组和对照组。 半随机对照试验 优缺点 优点：与随机对照试验相似，操作方便。 缺点：因其是半随机化，在受试例数少时，组间的混杂因素均衡性较低，结果及结论的可靠性下降。 ４．同个体的自身前后对照(before-after study in the same individuals) 本试验系在同一个体上进行，并作前－后效果的比较研究，多用于药物或其它治疗试验。 整个试验阶段被人为地分为前后两个部分，并分别使用对照性措施和试验性措施。 最后比较、分析两个阶段的结果，并获得相应结论。 ４．同个体的自身前后对照 整个试验分为两个或多个阶段，在第一阶段受试对象接受试验或对照措施，但不能不作处理而只作临床观察 仅有一种治疗措施，观察治疗前后的效果，则不能称为同个体的自身前后对照 前后两阶段的观察期应相同 同个体的自身前后对照试验 优 点 所需样本量较少，节省人力、物力。 由于观察在同一个体进行，可减少个体差异带来的影响。 受试者均可接受试验和对照措施 同个体的自身前后对照试验 缺 点 疾病的严重性和若干影响疾病预后的因素（如季节、个体心理状态等）在不同的观察阶段可能有差异，因而影响两个阶段起始点的可比性。 研究者知道研究对象处于试验的某一阶段，盲法则难以保证。 （二）Ⅱ型设计方案 Ⅱ型设计方案 特 点 试验性措施不能为研究者所主动控制。 结局在样本被纳入研究时不存在。 对照组的设立。 Ⅱ型设计方案 类别：队列研究（Cohort Study） 队列研究又称群组研究。 队列或群组是指具有共同经历或特征的