第14章遺传病的治疗.docVIP

PAGE 20PAGE 21第十四章 遗传病的治疗遗传病的治疗包括传统治疗和基因治疗两种方法，手术治疗、药物治疗、饮食疗法是遗传病的治疗的传统方法，这些方法可以取得一定疗效，但不能根治。而基因治疗是运用重组DNA技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞中，以替代或补偿缺陷基因的功能，或抑制基因的过度表达，从而达到治疗遗传性或获得性疾病的目的，是治疗遗传病的理想方法。目前，遗传病的基因治疗有了突破性的进展，但也存在许多问题。本章详细介绍了各种传统的遗传病治疗的方法和技术，并重点介绍了基因治疗的方法、策略、常用技术、应用、问题和展望等问题。一、基本纲要1．掌握遗传病的治疗原则。2．掌握遗传病基因治疗的基本概念。3．掌握基因治疗的策略及转基因治疗的技术考虑。4．熟悉基因治疗的临床应用。5．熟悉转基因治疗的问题与风险性。6．了解传统的遗传病的治疗方法。二、习 题（一）选择题（A 型选择题）1．由于分子遗传学的飞速发展，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了 。A．基因治疗 B．手术与药物治疗 C．饮食与维生素治疗D．蛋白质与糖类治疗 E．物理治疗2．由于成功的同种异体移植可以持续提供所缺乏的酶或蛋白质，因此，对于某些先天性代谢病进行器官移植而达到治疗目的，所以