预防治疗及意义导论.pptVIP

血友病A的治疗 血友病A的治疗原则是综合性的，但以FVIII替代治疗为主 替代治疗按治疗目的的分类： 按需治疗的不足之处： 由于出血已经发生，即使能够尽快止血，也可能造成关节肌肉的伤害； 反复关节出血造成慢性血友病性关节病的恶性循环： 靶关节频繁出血； 关节长期肿痛，活动功能减退； 关节出现永久性（不可逆）损害，控制关节活动的肌肉渐渐萎缩，活动功能完全丧失； 预防治疗的概念---针对重型患者 最早70年代由挪威Nilson提出；1997年国际血友病基金医学科学顾问委员会建议对重型病人采用预防性治疗; 根据轻中型血友病患者自发出血较少的现象； 通过定期预防性输注凝血因子，使重型血友病患者体内凝血因子含量长期维持在1%以上； 预防治疗的条件要求与风险 评估可行性条件： （1）费用承担能力； （2）能够较方便进行静脉注射（注射次数增加与要求注射 技术较高的矛盾;）； （3）患者及家庭成员具备较好的血友病知识，能够较熟 练实施家庭治疗与自我注射，基本懂得出血评估与治 疗记录方法等等。 潜在风险： 仍然存在出血致残的危险，预防治疗的目的只是减少 出血（象轻中型血友病患者一样）。 预防治疗的种类 临时预防治疗 短期预防治疗 长期预防治疗 初级预防治疗 次级预防治疗 临时预防（单剂量预防） 在估计可能出血的事件之前而采取的的预防性单一剂量注射 如外出度假或某些可能较剧烈活动之前保护性或预防性用药 患者或家长可以根据既往出血诱因的经验，把握临时预防的时机及注射次数 短期预防 在一段时期内（数周至数月）的预防性注射凝血因子 主要用于阻断反复出血的“靶关节”进一步出血而导致永久损伤，如患者在3月内反复同一关节出血超过3次，可建议在1～3月时段维持每周2 ～ 3次预防注射，直到该“靶关节”稳定停止出血 短期预防亦可用于短期运动、外科手术前及创伤后的预防措施 长期预防（持续预防） 是西方国家预防性治疗中最常见的一种类型 即患者自确诊血友病便开始长期预防治疗，维持每周注射2~3次因子的频率 目的是减少出血次数，防止关节损伤累积，以保证其今后接近正常人的健康生活 预防治疗应该何时结束 世界卫生组织建议血友病的预防治疗应该持续到成年时期 有研究表明血友病患者在18-22岁时可以停止预防治疗 预防治疗的剂量方案－血友病A 欧洲建议的预防治疗标准剂量方案： 25～40u/kg/次，每周3次 加拿大阶梯渐增方式的剂量方案： Step 1 每周1次（50u/kg/次） Step 2 每周2次（30u/kg/次） Step 3 每周3次（25u/kg/次） 评估：如果3月内单一关节出血超过3次或任何关节及肌肉组织出血超过4次者，增加剂量到高一级剂量方案 预防治疗的剂量方案－血友病B FⅨ半衰期较长（18～24小时），各国报道较简单一致； 25～40u/kg/次，每周1-2次 中国开展儿童预防治疗的可能性？ 剂量问题：一些临床研究及发展中国家经验显示，中等剂量方案（每周1～2次，20～30u/kg/次）同样达到减少出血事件与减缓关节肌肉损伤的效果，其优点是费用相当于正常按需治疗而易于被接受。个体化方案：实际上近10%重型血友病患者并不常有出血，而且不同患者FⅧ因子的半衰期和清除可相差三倍之多。因此，有不少临床研究探讨更经济有效的个体化预防治疗方案。  中国----低剂量预防治疗计划 血友病治疗协作组预防治疗工作组 2008年推荐北京儿童医院与南方医院的经验 Hemophilia A: 10 IU/kg, 2次/周 Hemophilia B: 20 IU/kg, 1次/周 北京儿童医院2007观察19名患儿 时间: 3月Hemophilia A: 10u/kg 每周两次Hemophilia B: 10u/kg 每周一次 治疗前3月与治疗3月进行比较 观察项目出血频率临床 (Gilbert score) 放射 (Pettersson score) 评估: 进步程度: 好(≥5分); 中(3-5分); 差 (＜3分) 每个病人评价六个关节(双膝、肘、踝) 就学情况、学校活动、日常活动家庭疾病负担  观察结果 低剂量次级预防治疗（短期） 明显减少出血发生 83% 明显改善临床状态 不能很好改善骨关节影象 时间过短 改善生活质量 但还没有改善家庭疾病负担 需要开展家庭治疗+完善社会医疗保障体系 36例血友病A患儿临床基线特征 血友病A严重程度 重型（FⅧ：C1％） 21（58.3%） 中型（FⅧ：C 1～5％）