实验设计70349.pptVIP

实 验 设 计Experimental Design 设计的分类 研究设计 实验设计(含临床试验) 调查设计 专业设计 统计设计 专业设计 统计设计 调查设计/观察性研究 又称 非实验性研究（non-experimental study）或称 对比研究（comparative study）——属于非随机化研究 特点： 以客观真实的观察为依据对结果进行描述分析 不能认为施加干预措施（处理因素） 受试对象接受何种处理不是随机分组而定的 举例：研究母乳与人工喂养儿童生长发育的情况 实验设计/实验性研究 实验性研究指研究者能够人为给与干预措施的研究，按照“随机、对照、重复”的原则控制非干预措施的影响。研究——结果分析?评价干预措施 特点： 能够人为设置处理因素 实验单位接受何种处理及水平可以随机分配 优点：控制非处理因素?组间均衡可比 实验设计的主要内容 实验设计的三个基本要素：——受试对象、处理因素、实验效应 实验设计的三个基本原则——对照、随机化、重复 实验设计类型 样本含量估计 临床实验设计（单独一章内容） 第一节 实验设计的三个基本要素 一、受试对象 受试对象或称研究对象是处理因素作用的客体，是根据研究目的确定的研究总体。 研究目的不同, 医学研究的对象可以是人、动物和植物，也可以是某个器官、细胞和血清等生物材料。 按试验对象，实验可以分为三类： 动物实验(animal experiment)——受试对象为动物； 临床实验(clinical trial)——受试对象通常为患者； 实验室研究（lab study）——受试对象通常为人或动物标本； 第一节 实验设计的三个基本要素 受试对象要严格的规定，以保证其同质性(homogeneity)和代表性 同质性：动物的种类、品系、年龄、性别、体重、窝别和营养状况等。人群的性别、年龄、民族、职业、文化程度和经济状况、病情和病程等。 代表性：随机抽样 受试对象应满足两个基本条件： 一是对处理因素敏感； 二是反应必须稳定。 选择受试对象应明确其纳入标准(inclusion criteria)和排除标准(exclusion criteria)。 第一节 实验设计的三个基本要素 二、处理因素 区分处理因素与非处理因素 处理因素或受试因素：根据研究目确定的欲施加或观察的、能引起受试对象直接或间接效应的因素，简称处理或因素(factor)。 非处理因素：与处理因素可能同时存在的能使受试对象产生效应的非研究因素。非处理因素干扰效应与所研究因素间关系的观察与分析，常常又称混杂因素(confounder)。 处理因素不宜太多：太多难以控制，太少效率降低 处理因素要标准化： 第一节 实验设计的三个基本要素 三、实验效应 实验效应是处理因素作用于受试对象的反应(response)和结局(outcome)，它通过观察指标(统计学常将指标称为变量)来体现。 观察指标应具有客观性、精确性、特异性、灵敏性。 定量指标 等级指标 多分类指标 二分类指标 第二节 实验设计的三个基本原则 实验设计的基本原则 对照(control) 随机化(randomization) 重复(replication) 第二节 实验设计的三个基本原则 一、对照原则(control) 目的：显露处理因素的效应； 控制混杂因素和偏倚； 判断不良反应。 同期对照（concurrent control）整个实验过程实验组对照组同时同地 对照的形式：注意举例说明 (1) 安慰剂对照(placebo control) (2) 空白对照(blank control) (3) 实验对照(experimental control) (4) 自身对照(self control) (5) 标准对照(standard control) 第二节 实验设计的三个基本原则 1、安慰剂对照(placebo control) 安慰剂：无药理作用与试验药物形似的“伪药物” 目的：1、消除研究者、受试者、评价者因心理主观作用造成的偏倚2、消除疾病自然进程的影响，分离试验药物真正效应 安慰剂对照的适用性：在临床试验中，安慰剂对照要慎用，以不损害患者健康为前提。 第二节 实验设计的三个基本原则 2、空白对照 实验研究中对照组设置空白，不施加干预，测定检验本底值 在临床试验中，不宜用安慰剂对照时可选用空白对照，如： 手段特殊，安慰剂盲法无法采用或执行困难，如试验组为放射疗法或外科手术。 试验药有不良反应，无法使研究者或患者处于盲态，试验安慰剂意义不大。 第二节 实验设计的三个基本原则 3、实验对照 赖氨