藥物临床试验复习.docVIP

第一章药品研究开发概述 将新药初次用于人体以研究新药的性质，称之为I 期临床试验。II期临床试验是对治疗作用的初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症铮患者的治疗作用和安全性，了解患病人群的药代动力学情况。III期临床试验是治疗作用的确证阶段，也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段. III期临床试验的目标是:增加患者接触实验药物机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间；对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；评价实验药物在治疗目标适应症时的总体疗效和安全性。上市后的研究在国际上多数国家称为IV期临床试验。13页 第二章临床试验的目的和意义 药物的临床试验是指任何在人体进行的药物的系统性研究，以证实或发现试验药物的临床、药理和/或其他药效学方面的作用、不良反应和/或吸收、分布、代谢及排泄，目的是确定试验药物的安全性和有效性。 临床试验的目的：·评价新药潜在的临床应用价值〈安全性、有效性、受益风险比) ;确定新药的最佳使用方法（适应症、剂量、给药途径、剂型和配方、个体使用差异、禁忌症、其他影响因素、耐药性、抗药性）。 临床试验在新药研究开发和药品上市中的意义主要包括三方面：为新药审评和注册提供法规要求的申报资料（国外：人体药代动力学和生物利用度试验资料、临床药理学研究、拟订适应症的对照或非对照临床试验、有关该药受益和风险的分析总结、临床试验的统计学评价）（国内：国内外相关的临床试验资料综述、临床试验计划及研究方案、临床研究者手册、知情同意书样稿、伦理委员会批准件、临床试验报告）; 为企业制定新药及市场开发决策提供依据; 为医生和病人正确使用新药提供依据；药物经济学评价。 第三章：临床试验应遵循的基本原则 药物临床试验必须遵循三项基本原则: 伦理道德原则（《纽伦堡法典》、《赫尔辛基宣言》、《贝尔蒙报告》及《涉及人类受试者生物医学研究的国际伦理准则》）；科学性原则（一方面是指任何临床试验均应具有明确的试验目的， 而且要基于人类已经取得的科学知识和方法以及临床前研究及前期临床研究取得的各项信息或成果，采用先进和可靠的研究手段和标准， 周密地准备、设计和计划，规范地实施，准确可靠地记录，科学地评价，恰如其分地报告；另一方面是指临床研究应当 遵守生物统计学的4 项基本原则，即对照、随机、盲法、可重复;GCP 与现行法律法规。 药物临床试验质量管理规范是国家药品监督管理部门对临床试验所作的标准化、规范化管理的规定。是有关临床试验的设计、组织、进行、监查、稽查、记录、分析 和报告的标准。 我国与药品临床试验有关的法规主要包括:(中华人民共和国药品管理法)) (2001);((中华人民共和国药品管理法实施条例)) (2002);(药品注册管理办法 (2007);(药物临床试验机构资格认定管理办法〈试行))) (2004);药品注册现场核查管理规定ì) (2008);(药品不良反应报告和监测管理办法 )) (200乡) ;其他有关的规定和技术指导原则等。 在我国，在开始临床试验之前必须得到国家食品药品监督管理局的批准。申请企业要报送下列资料: 新药临床研究申请表;药品的综述性资料:药学资料;药理毒理资料; 供临床医生参阅的研究者手册;临床研究计划和试验方案。 我国要求获得国家食品药品监督管理局书面批准的药物临床试验包括下列方面:为获得新药证书和生产批文而进行的临床研究；为获得进口注册证书而在中国进行的临床研究;国际多中心临床试验等。 第四章：GCP 概述 GCP是指药物临床试验质量管理规范是临床试验全过程的标准规定，包括方案设计、组织实施、监查、稽查、记录、分析总结和报告 。 制订GCP 的目的在于保证临床试验过程的规范可靠，结果科学可信，同时保障受试者的权益和生命安全。 GCP的宗旨：一保护受试者的安全、健康和权益;二保证临床试验结果的准确性和可靠性。 GCP 的基本原则：临床试验的实施应依据《赫尔辛基宣言》中的伦理原则，同时应符合药物临床试验质量管理规范及现行管理法规；在试验开始前，应权衡可预见的风险和不便，并比较每名试验受试者的风险和社会预期获得的受益。临床试验只有在预期的受益大于其风险时才能予以启动和继续；受试者的权益、安全和健康应是首要的考虑，并应胜过科学及社会的利益；一种试验药物应有充足的临床及非临床资料来支持提出的临床试验；临床试验应具有良好的科学性，并应在试验方案中明确、详细地 描述；临床试验的实施应与已被机构审查委员会或独立伦理委员会给予批准或同意的试验方案相一致；给予受试者医疗保障以及为受试者做出医疗决定是合格的医生或牙 医的责任；每位参与实施试验的人员均应在教育、培训和经验方面具有资格来完成其任务；应在每位受试者参加试验前获得其自愿给出的知情同意；全部临床试验资料应以能确保其被准确报告、解释及核对的方