疾病疗效研究及其评价__培训课件.pptVIP

五、治疗性研究证据的评价 （一）治疗性研究证据是否具有真实性 （二）治疗性研究证据是否具有重要性 （三）治疗性研究证据是否具有适用性 表10 单个临床治疗性研究证据的评价 序号 评价内容 真实性的分析与评价 1 结果是否来自同期随机对照实验； 2 研究对象的随访是否完全，并报告全部结果； 3 随机分组的所有研究对象是否进行意向性治疗分析 4 临床观察是否采用盲法； 5 除研究因素外，组间的其他干预措施是否完全一致； 重要性的分析与评价 6 效应强度大小； 7 效应精确大小； 适用性的分析与评价 8 自己的患者情况是否与研究证据中的患者情况相似； 9 自己所在机构是否具备获得该防治措施效果的医疗条件； 10 自己的患者应用该防治措施后是否利大于弊； 11 自己的患者对于该防治措施的价值取向与期望。 1.结果是否来自同期随机对照实验 采用何种随机方法进行分组？ 随机分组是否采用隐蔽措施（concealment randomization）？ 对预后有重要影响的因素是否采取分层随机，分层因素？ 随机分组后组间病例的基线状况是否进行分析并均衡可比。 1.结果是否来自同期随机对照实验 如果研究的设计方案不是RCT，则要看它的对照组是如何选择的，对照组与实验组可比性如何。一般来说，非随机对照实验和历史对照研究因其组间变异较大，难以保证组间均衡可比，易产生各种偏倚，有时甚至得出错误的结论，所以在评价长期有争议的治疗措施时，一般不采用这两种设计方案。 如果在研究设计时，采用限制、配对的方法来选择和分配研究对象，在资料分析时，采用分层分析、标准化方法来保证实验组和对照组间均衡可比，尽量消除各种偏倚，经过如此处理后的非随机同期对照实验结论的正确性也会有所提高。 叙述性研究的应用限于公认的预后极差，不治疗必死无疑的疾病的研究。叙述性研究因没有对照，所以其论证强度最低，只能说明此疗法有效与否，不能作疗效的比较。20世纪60年代非随机实验表明胃内冰冻法可以治疗消化性溃疡，后来随机对照实验证明其无效。 2.研究对象的样本量、随访完整性、观察时间与结果 样本量是否足够，样本量应事先正确选用相应公式进行计算。根据经验，计量资料样本每组不得少于５～１０例，计数资料样本，每组一般不应少于２０例。 对病人流失情况是否有说明，有多少病人得到了完整的随访，依从性如何。（10%，20%） 是否根据目标疾病的病程特点确定足够的观察时间。 临床疗效研究文献要求作者如实报告临床有关结果，包括患者用药后的疗效（治愈率、病死率、缓解率、复发率、伤残率、生存率及生存质量的改善等）。同时还应如实报道用药后的不良反应，以便读者全部了解药物在临床应用后的实际情况。 3.随机分组的所有研究对象是否均纳入分析 在分析时，对被剔除者、自动退出者、缺乏依从性者，以及治疗中发生过组间交叉者，是否作了适当处理。 对不依从或丢失、退出的病例，在分析资料时，均需纳入统计处理。将实验组的丢失病例全部作为无效计算，对照组的丢失病例全部作为有效计算，然后将两组结果进行比较。如果结果仍有显著意义，则可下肯定阳性结论，否则要进一步探讨。目前国外对随机后退出实验者，较流行采用意愿治疗分析（ ITT ）。 4.临床观察是否采用盲法 在临床疗效研究中可能因心理上和主观上的一些因素，对实验结果产生干扰，影响结果的可靠性，甚至造成研究的失败。 在实验实施过程，有无采用盲法观察以排除可能的信息偏倚，对于保证研究结果的客观性、可靠性和真实性至关重要。因此，应注意作者有无采用盲法及是否详细介绍具体实施办法。 当无法对病人和/或医生实施盲法时（如外科手术），可以请其他医生评价临床记录或使用客观指标评价疗效。若使用临床记录，则应去除所有可能涉及破盲治疗措施的信息，以保证盲法的真正实施。 5.除研究因素外，组间的其他干预措施是否完全一致 如果研究对象除了接受规定的治疗方案外，还有意识或无意识采用了其他的具有类似作用的干预措施，必然影响结果的真实性。【沾染（contamination）和干扰(co-intervention) 】 RCT应该保证除了研究因素之外，其它任何治疗包括支持治疗在组间都应一致，这样才可能排除各种偏倚的影响，以确保证据的真实性。 （二）重要性评价 6.效应强度大小 7.效应精度大小 6.效应强度大小 疗效强度： 通常用率表示，即有效率、治愈率、病死率、病残率，即使有些计量的疗效指标，亦多转换为“有效率”等 。 relative risk reduction（RRR） RRR：指实验组相对危险度降低率，其计算公式为： RRR说明实验组某不利事件发生率减少的百分比，亦称保护率，可用于病因、防治和预后研究。 （EER、CER分别指实验组、对照组发生某事件的强度或频率。下同） absolut