新药I期临床试验申请指南(草案)20160930剖析.doc

新药I 期临床试验申请技术指南 (草案) 国家食品药品监督管理总局（CFDA） 2016年9月目 录 一、前言 1 二、背景 2 三、与药审中心沟通交流 3 四、IND提交所需的特定信息 4 （一） 规定的表格 4 （二） 文件目录 5 （三） 介绍性说明和总体研究计划 5 （四） 研究者手册 6 （五） 方案 8 （六） 化学、生产和控制信息 9 （七） 药理毒理信息 14 （八） 研究药物既往在人体使用的经验 16 （九） 其他重要信息 17 （十）相关信息 17 五、提交信息 17 六、IND过程和审评过程 18 （一） 临床试验暂停要求 19 （二） IND修订 21 七、申请人的其他责任 22 （一） 遵守法规伦理要求 22 （二）监测正在进行的研究 22 （三）研究药物的推销或付费 23 （四）记录和报告 23 （五）IND安全性报告 23 （六）IND年度报告 24 八、撤回、终止、暂停或者重新启动IND 25 附件 27 附件1：药品注册临床试验申报资料信息表 27 附件2：研究者声明表 30 附件3: 化药Ⅰ期临床研究CMC资料表 33 新药I期临床试验申请技术指南 一、前言 国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布本技术指南旨在帮助新药研发申请人提交足够的临床试验研究申请（Investigational new drug，IND）材料，以提高新药研发与审评效率，并同时能保证药品的安全性、有效性和质量可控性。 本指导原则阐述了在中国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据。将申报资料的要求按照新药不同的研究阶段加以分类，在满足向CFDA提供评估拟进行研究所需要数据的同时，建立对同一类别IND申报的统一标准，增加IND申报要求的透明度、标准化，减少模糊性和不一致性，将有助于缩短新药批准进入临床试验的时间。 本指导原则的目的是：（1）针对I期临床试验确保有充足的数据提交给监管机构，以评价拟进行的临床研究的安全性和可行性；（2）结合IND阶段的沟通交流制度，优化IND申报流程。（3）通过规范I期临床资料的数据要求，加快新药研发。通过优化申报流程与细化申报资料标准，本技术指南将促进申请人成功地提交IND。 二、背景 药物或者生物制品的申请人开展人体内评价研究前需要向国家食品药品监管部门提交IND申请。国家食品药品监管部门审评IND的主要目的是保护研究受试者的权利和安全，从而保证临床试验的质量以科学、充分地评价药物的有效性和安全性。 申办方负责和启动临床研究，申办方可以是个人或者制药公司、科研院所、学术机构、私人组织或者其他组织。 研究者是临床试验实施者以及临床试验的质量及受试者安全和权益的负责者（即在其直接指导下，研究药物被给予或者分发给受试者）。研究者必须经过资格审查，具有临床试验的专业特长、资格和能力。 申请人是发起一项临床试验，并对该试验的启动、管理、财务和监查负责的公司、机构或组织。申请人承担，并且必须遵守适用于申办方和研究者的法规的责任。这些责任包括提交和维护IND。首次IND提交需包含以下六个部分，每部分的详细内容见第四节IND提交所需的特定信息。 研究者信息关于打算实施研究的申办方-研究者资格的信息，该信息允许评价他/她是否有资格履行他/她的临床试验承诺。 研究者手册研究药物的药学、药理学、毒理学和药代动力学等方面的总结，包括从以前的临床试验中获得的关于其安全性和有效性的所有信息和所有预期风险、副作用、注意事项与特殊监测等的描述。 临床试验方案叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。其内容取决于药物研发的阶段。 化学、生产和控制（CMC）信息保证研究药物正确鉴别、质量、纯度和规格的充分信息。 药理毒理学资料用来支持申请的临床试验安全性和有效性的非临床（体外或者动物）数据。 既往的人用经验概述用来支持申请的临床试验安全性的所有临床试验结果概述。 三、与药审中心沟通交流 如果申请人对准备申请IND有任何疑问，在提交申请前，可通过“申请人之窗”联系咨询药审中心（CDE）。 如需要，申请人可申请与药审中心召开Ⅱ类会议。Ⅱ类会议系指为创新药物在研发关键阶段而召开的会议，其中包括I期临床试验申请前会议。这一会议为解决首次递交临床试验申请前重大技术问题而召开，对包括但不限于下述问题进行讨论：现有研究数据是否支持拟开展I期临床试验；临床试验受试者风险是否可控等。对研究数据支持开展I期临床试验且受试者风险可控达成一致的，申请人在会后可向国家食品药品监督管理总局递交临床试验申请。 具体请见国家食品药品监督管理总局“药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）（2