扩大使用患者信息.pdfVIP

扩大使用：患者信息 扩大使用，有时又称为 “同情使用”，为患者提供一条获得试验药物，生物制剂和医疗设备以治 疗严重疾病或状况的通道。 这些试验药物/设备还未经FDA 批准，其安全性与有效性还未经证明。 他们可能对治疗某种病况有效或无效。必须记住，药物/生物制剂/医疗设备可能会带来意 想不到的严重副作用。患者在寻求使用试验医疗产品的时候，需要考虑所有可能的风险。 请访问设备与放射健康中心，以更多地了解未经批准医疗设备的扩大使用。 在本页上，您将找到有关试验药物和生物制剂扩大使用的信息。 ? 扩大使用/同情使用有哪些不同的类型？ ? 在审阅我的请求时，FDA 有哪些考虑？ ? 我受到风险保护吗？ ? 如果我符合标准，我有资格获得药物的扩大使用吗？ ? 如何提交扩大使用申请 ? 在您提交扩大使用申请之后，您和您的医生将会遇到的情况 ? 疑问? 请与您的医疗服务提供方商量，了解使用试验药物 （包括生物制剂）是否对您合适。请务必考虑对试 验医疗产品具备的了解，您病况的严重程度，以及 疗法有效的可能性。您和您的医疗服务提供方应该 考虑您的病种，疾病的阶段，以及您现有的其他情 况和因素等。 如果您的医疗服务不是由医生提供，您需要找一名 有执照的医生愿意为您做以下事情： ? 监督您的治疗 ? 与生产商和FDA 合作 ? 获取药物（包括生物制剂） ? 在治疗期间监测您的状况，以及 ? 提交必要的文件 只有执照医生才能提交个人患者试验新药扩大使用申请。 请记住，开发药物（包括生物制剂）的公司必须提供药物，没有公司的合作，您无法获得 试验产品。 如果您仍有疑问，或想更多地了解该过程，请联络FDA健康与选民事务办公室，电 邮PatientNetwork@fda.hhs.gov。 扩大使用/同情使用有哪些不同的类型？ 在FDA 目前的试验药物(包括生物制剂)监管条例下，FDA 可在三大范畴下批准扩大使用。 他们是： ? 为个人患者的扩大使用, 包括紧急使用； ? 为中等规模患者人群的扩大使用； 和 ? 广泛性的扩大使用 在审阅我的请求时，FDA 有哪些考虑？ 当主治医生要求一种IND的扩大使用时，FDA在批准或 拒绝请求之前，必须考虑该患者是否有严重或随时威 胁生命的疾病或状况。联邦监管法规(21 CFR Part 312.300)详细描述了如何给与扩大使用以及FDA需要遵 照的步骤。 与您的医生或医疗服务提供方商量很重要，确定您目 前的疾病或状况是否符合以下两种情况之一： ? 严重疾病/状况：病患状况严重影响日常身体功能。短期和自限性病患程度不充 分，但病患不需要是不可逆转，可以是持续性或复发性。疾病或状况是否严重是属 于临床判断，基于其对一些因素的影响，比如生存，日常功能，以及如果不治疗疾 病会逐渐加重的可能性。 ? 随时威胁生命：疾病或状况的现阶段在以后的几个月有发展到死亡的合情可能 性， 或者如果没有早期治疗会有过早死亡的可能性。 FDA 还必须确认以下情况： ? 没有其他有可比性或令人满意的替代疗法来诊断、监测、或治疗该疾病或状况。 ? 患者无法在另一IND 或试验设计下获得该药物。 ? 潜在的患者利益有充分的理由去接受治疗所带来的潜在风险，并且在需要治疗的疾 病或状况的框架下，潜在的风险并非不合理。 ? 提供该试验药物的扩大使用不会对支持上市批准的启动，行为或临床试验的完成带 来干扰， 或者影响扩大使用潜在的发展。 我受到风险保护吗？ 当一种药物属于试验型，联邦法律要求其使用经过机构审查委员会（IRB），或伦理委员 会的审查。IRB 的责任是保护用药患者，确保在潜在的利益下风险是合理的。IRB 将要求 审阅知情同意书，确保患者认识到潜在的风险并愿意接受药物带来的潜在风险的程度。 然而，大量未知的风险仍可能存在。 请仔细阅读知情同意书，确保您在签字之前明白与药物相关的风险。 IRB 一般和医院或研究机构挂钩，您的医生不一定直接联络得上IRB。但也有独立的 IRB。根据IRB 的具体情况， 审查有可能要收费，患者可能将负责此费用。 如果我符合标准，我有资格获得药物的扩大使用吗？ 不一定。即使您符合标准，也有可能有其他障碍。 ? 因为您的病史或使用试验药物带来的风险，您的医生可能无法为您寻求扩大使用。 您的医生必须确认，药物的可能风险不会超过疾病的可能风险。 ? 您的医生可能不