今后十年是中国创新药的“机会窗”.docVIP

今后十年是中国创新药的“机会窗” 　　在医药行业，“创新药”的话题一直颇为火热。2016年10月31日，4家医药行业协会共同推动的《构建可持续发展的中国医药创新生态系统》的研究（以下简称《研究》）发布了主要成果。该报告联合发布方包括中国医药企业管理协会、中国化学制药工业协会、中国医药保健品进出口商会和中国外商投资企业协会药品研制和开发行业四家医药行业协会。 　　中国的医药创新近年来已经取得了令人瞩目的成绩。根据自然指数统计，中国发表在化学和生物学科高质量期刊上的文章数量从2012年的4，000余篇增加到2015年的6500余篇，领先传统发达国家，仅次于美国。进入临床阶段的创新药从2011年的21个增长到2015年的69个，在研化合物数量达到656个，预示着未来几年强劲的发展势头。 　　但是与世界领先国家相比，中国目前已上市的创新药在创新的“质”的方面还有一定差距。中国2007-2015近十年间首发上市的19个1.1类化学新药中，绝大多数都是在已知药物靶点和作用机理上的改进，即渐进性创新，还没有一个在美国、欧洲和日本上市的新药；与之对比的是美国在2012-2014年批准的66个新分子实体中，将近一半是基于新靶点或技术平台的突破性创新，在美国首发上市的创新药中，高达85%的比例在欧洲或日本获批。 　　创新瓶颈颇多 　　当前，中国的医药研发整体水平在全球处于什么水平？ 　　为了回答这个问题，报告分析了在研产品数量和全球首发上市新药数两个指标，然后以此为标准，将世界各主要医药研发国家按照创新贡献分为三个梯队： 　　第一梯队为处于遥遥领先地位的美国，创新贡献占全球一半左右；第二梯队包括日本、英国、德国和瑞士等制药强国，创新贡献约在5%-10%，这些国家具有良好的药物研发基础，并力争成为全球或区域创新枢纽；包括中国在内的一些国家为第三梯队，贡献在5%以下。 　　无论是在研产品数量还是全球首发上市新药数，中国目前对全球医药创新的贡献都不突出，且与第一梯队的美国和第二梯队的国家仍有很大差距。国家创新驱动战略提出“至2030年跻身创新型国家前列”的愿景，未来中国医药创新势必要向第二甚至是第一梯队迈进。愿景是美好的，挑战也十分艰难。 　　当前中国医药创新生态系统中还存在诸多薄弱环节。今后5-10年最大的瓶颈问题集中在临床研究、监管审批和支付环节。如果这些要素没有在今后五年得到显著改善，医药行业将有可能失去当前来之不易的良好创新势头。 　　药物临床试验是验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节。中国临床科学发展整体水平比较落后。当前挑战集中表现在临床试验质量参差、数量偏低（尤其是早期临床数量）以及高水平临床试验机构资源紧张等方面。 　　2015年7月食药监总局发起的首批临床试验数据自查核查中，所涉及的1622个注册申请中超过70%已经撤回。现场核查中发现了一系列临床试验质量问题，包括修改数据，漏报或未按流程上报严重不良事件，检查结果不能溯源，使用方案禁用的合并用药等，凸显了临床试验过程监管的缺失。 　　监管审批难题待解。根据药审中心发布的年度药品审评报告，2015年药品审评中心审评完成的申请数量比2014年增加了90%，药品积压总数已经大幅度下降。根据RDPAC的审评时限统计，从2015年10月开始，临床申请和上市申请的首轮排队时间和整体批准总时限与2014年相比均有明显下降。尽管中国的创新药监管审批环境已经有明显改善，目前依然面临理念、政策机制以及能力诸多方面的挑战。 　　报销和支付难题 　　从世界范围来看，单个创新药物的平均研发成本高达13亿-18亿元人民币。尽管投入巨大，但得益于健全的支付体系，那些成功地满足了病人临床需求的创新药在欧美市场的回报也很丰厚，部分新药在上市后五年即可达到高达60亿-100亿人民币的年销售额。 　　但在中国，新药上市后五年的平均年销售额仅为0.5亿-1.5亿人民币，新药研发经济回报甚至为负。报告分析认为，这主要是因为新药上市后的可及性差，缺少报销机制，且集中采购环节市场准入缓慢。支付与采购环节对于提高创新药的可及性十分关键。与美国和日本相比，创新药物在中国上市后销售额增长缓慢，仅能惠及少数病人。中国的患者无法及时获得创新带来的好处，创新药研发失去了其根本意义。 　　同时，国家医保目录更新缓慢，地方国家医保遴选欠科学，这也给研发带来了阻力。 　　自2000年发布以来，医保目录仅在2004年和2009年调整过两次，最新一次更新距今已逾七年。在过去的13年中，先后有384种新分子药物上市，但仅有76种被纳入2009年国家基本医疗保险目录，2009年后上市的新分子药物都尚未进入国家目录。而在地方层面，一方面，缺乏科学统一的遴选方法；且由于