第52届美国血液学年会(白血病)知识.docVIP

第52届美国血液学年会深入报道 马军 邱林 哈尔滨市血液病肿瘤研究所 第52届美国血液学年会()于20年12月日在美国。来自世界各地的2000多名血液学参加了这大会共收到余篇论文，其中口头报告8篇，壁报交流篇。会议组织了，DNMT3A突变AML患者有效。此外，他们在本届大会还报告了DNMT3A基因突变在MDS患者中的表达，与AML相比，DNMT3A基因突变在MDS中只有8%。(12/150), 有突变的MDS患者的OS和EFS明显短于无突变的MDS患者（433天/945天），去甲基化药物治疗是否有效与DNMT3A突变有关。加拿大哥伦比亚癌研究中心应用全基因组DNA序列分析发现在滤泡性淋巴瘤(FL)和弥漫大淋巴瘤(DLBCL)患者中负责染色质修饰的基因MLL2和MEF2B基因突变明显增多。纽约哥伦比亚大学癌中心学者应用同样技术发现FL和 DLBCL 存在２个与组蛋白和非组蛋白乙酰基转移酶（HAT）高度相关的基因CREBBP和EP300的的突变和丢失。29%(n=39/134) 的DLBCL和32% (n=15/47) 的FL 患者显示CREBBP基因的丢失和突变，15例DLBCL和4例FL存在EP300基因的丢失和突变，因此，约36% 的DLBCL (n=49/134) 和至少 40% 的 FL 患者(n=19/47) 表现出靶向ＨＡＴ的遗传学改变。这一发现表明CREBBP/EP300的改变有可能代表了Ｂ细胞NHL主要的发病机制，提示靶向乙酰化／去乙酰化有可能成为治疗B细胞NHL的一种方法。l 急性髓细胞白血病 急性髓细胞白血病(AML)是一种造血干细胞疾病，主要特征表现为造血生成分化阻滞，原始细胞克隆生长，造血干细胞恶性改变引起正常造血功能丧失，具有高度异质性。人们对AML发病机制认识提高，细胞遗传学、分子异常及治疗靶点识别，推动个体化治疗、靶向治疗及新药研发等，提高了AML临床疗效，尤其是60岁以下人群的临床疗效明显提高，但常规的化疗对于60岁以上人群的疗效尚不能令人满意。本届年会各个国家的学者试图运用各种创新联合化疗提高老年人AML治疗疗效，如美国CALGB（#331）报道用硼替佐米与标准DA方案联合诱导治疗98例60-75岁初发AML的多中心II临床试验，巩固治疗为加大剂量的硼替佐米加中剂量阿糖胞苷，CR率达67%，耐受性良好。克利夫兰癌症研究所等报道（#332）雷利多胺治疗41例初发5q-老年AML多中心II期临床试验 (西南肿瘤组研究 S0605)， 镰状细胞性贫血镰状细胞性贫血（是一种遗传性血液病。目前全球有5000万人面临镰状细胞性贫血威胁。严重的副作用限制其长期使用，包括输血替代方案预防SCA二次中风NHLBI资助的一项多中心随机对照临床试验（SWiTCH）羟基脲儿童SCA预防中风铁过载SWiTCH的主要目的是比较替代疗法（羟基脲和放血）与标准疗法（输血和螯合）治疗30个月的预防二次中风和减少输血性铁过载。161名SCA受试者SWiTCH有几个有特色的研究特点，新颖的方法和设计构成，包括一个复合主要终点，同时含有中风复发率和铁过载，输血重叠期替代疗法目的减少中风复发危险，直至达到一个稳定的羟基脲剂量，并包括独立的中风判定过程对于所有新的可疑神经学上的事件。在替代疗法和标准疗法的比较中复发性中风事件增加的次数被预测，但这种风险会通过输血铁过载反复放血的管理平衡。替代治疗组中风复发率7/67，标准治疗组中风复发率0/66。在所有研究治疗完成后，中风复发事件维持在7比0（替代治疗组与标准治疗组），而TIA事件在发生分别为6例和9例，和死亡相等（1和1，均与治疗无关）。SWiTCH初级和次级终点分析正在进行中 长期输血口铁螯合剂deferasirox）可有效治疗长期输血132例deferasirox组患者血清铁蛋白（SF）（≥5％整体）包括恶心（14.6％），腹泻（10.8％），血肌酐增加（5.9％）和呕吐（5.4％）。一般来说，这些。骨髓瘤大剂量自体干细胞移植（ASCT）是治疗骨髓瘤年轻患者的一种标准治疗方法。ASCT后由于有残留存在复发总是出现，那么有效的维持治疗将可能防止复发。然而，这样的治疗手段仍然有待商榷。ASCT后用雷利度胺LEN）维持治疗，有效耐受性良好614例患者LEN巩固可以取得很好的部分缓解率（VGPR）（p0.0001）。LEN的维持治疗可以改善无进展生存在多变量分析中，PFS与LEN的维持治疗相关（P0.0001），并且与LEN巩固治疗后能否达到CR / VGPR也相关（P 0.01）。LEN的维持治疗与疾病进展时耐药的产生无关：两组的进展与死亡的平均间隔时间是相似的（12个月）。在维持治疗过程中导致试验中断的严重不良反应率相差不多， 5％8％。Carfilzomib（Cfz）是