疾病预后研究的的设计与评价n.ppt

临床流行病学;病因;疾病预后研究的设计与评价;第一节 疾病预后研究的概念;一、预后与预后研究的概念;对疾病进行预后研究的意义：;二、疾病的自然史与病程;疾病自然史包括四个时期：;研究疾病的自然史对于预后研究的意义在于：;临床病程;病程的概念与自然史的概念不同;三、影响疾病的预后因素;对预后因素的研究有助于临床医师进行医学干预，包括筛检、及时诊断、积极治疗和改变患者的不良行为等，从而有利于改善患者的预后。;预后因素与危险因素含义不同;危险因素 年龄 男性 吸烟 高血压 高血脂症 糖尿病;由上可知：;影响疾病预后的因素;第二节描述疾病预后常用的方法与指标;一、描述疾病预后常用的方法;临床流行病学各种研究类型均可选择，包括描述性研究、病例对照研究、回顾性队列研究、前瞻性研究、非随机同期对照研究及随机对照研究等，但预后研究的最佳研究方案是队列研究，包括回顾性队列研究和前瞻性队列研究。;疾病预后评定研究;疾病预后因素研究设计;疾病预后因素的研究设计流程;病因研究步骤（复习）;队列研究的设计方法;预后队列研究;队列研究设计应用于预后研究的优缺点;疾病预后研究设计应注意事项：; 需要提醒的是采用一般病例分析方法研究预后因素常不可靠，因为所观察到的病例常常缺乏代表性，医院性质和级别不同，收治患者类型不一，很难观察到有代表性的患者群体，而且所观察的例数常不多，因此结论也常不可靠。;对失访者的处理可采用两种方法:;当失访病例不多时，可采用经验法估计预后的范围，具体方法为先假定失访者均出现预定结局，得到结局因素“最高”发生率;然后假定失访者均不出现结局因素，得到结局因素“最低”发生率，比较“最高”和“最低”率，若两者相差不大，则结果可取，若两者相差很大，则研究结果不可靠。;二、疾病预后研究常用的指标;（一）病死率;（二）生存率; 活满年的病例数 n年生存率 (nP0)(%)=──────×100% 年内观察的总例数 式中P为生存率,前标n为随访时间长度,后标0为观察起始点。;（三）反应率;（四）缓解率;（五）复发率;（六）治愈率;（七）病残率;使用频率指标描述疾病预后时必须注意事项:;(4)率的计算,必须遵循“分母是可以产生分子的群体”这一基本原则; (5)对“率”进行比较时,必须遵守同质的原则。因为疾病的预后受年龄、治疗措施、病情轻重、病程长短、并发症、精神心理和行为等因素的影响。 ;第三节生存分析;肿瘤、心脑血管疾病及其他慢性病的预后不是在短期内能够决定的，通常要运用统计学方法计算在一定年限内的生存或死亡情况，这就是生存分析。;生存分析;一、生存分析的基本概念;二、分析方法;单因素分析常用的方法有： 直接法 间接法——寿命表法 Kaplan － Meier 法;（一）直接法;一般认为存活满 5 年即认为已经治愈。此法缺点是常出现失访现象,如失去联系、死于其他疾病、进入观察时间较短即到达终点者均不能计入观察对象。;（二）间接法;应用间接法进行生存率分析时必须注意，所绘生存曲线纵坐标所示是一个假想队列的生存概率,而不是患者实际的生存率;所计算出来的生存率是按概率方法计算出来的对某病各时期生存率的最佳估计。;实际操作时随访结果可能有四种情况: (1)死于或复发于本病; (2)死于其他疾病; (3)观察到规定截止时间尚存活 (未复发); (4)失访。 后三种情况的观察值都必须未达到预定的观察终点，都不能提供完全的信息，这种数据称终检值。对含有终检值的资料,当例数较多时可用寿命表法分析。; 夹层动脉瘤 艾滋病 慢性粒细胞性白血病 孤立性肺结节（肺癌）;（三）乘积限法;（四）生存率的比较;第四节预后研究的偏倚及其控制;一、预后研究中的常见偏倚;二、偏倚的控制;为了尽量减少混杂偏倚，使预后因素的研究获得比较正确的结论,可以采用限制、配对、分层及标准化等方法加以平衡。;由于疾病的结局与多种预后因素有关,各种预后因素可以互相影响,它们对结局的作用大小也不同,因此,为了正确地衡量预后因素的作用,可用多因素分析方法如多元回归、逐步回归、logistic回归及Cox模型等分析方法。以便进一步筛选出与疾病结局有关的主要预后因素及其在决定预后中所起作用的相对比重。; Cox模型是1972年由英国生物统计学家Cox提出的一种能处理多因素生存资料数据的回归模型,称之为比例风险模型。简称为Cox回归或Cox模型。