疾病防治性研的究与评价.ppt

James Lind (1716-1794) 维C 缺乏－坏血病 (1747) Vitamin C deficiency--scurvy;Edward Salk;1、试述“观察性研究”的局限性？ 2、何谓实验？“实验”和“观察”的区别？ 3、如何评价某药物的疗效和不良反应？ 4、如何评价某疫苗的预防效果？ 5、如何评价饮水加氟的预防效果？;例1 有人将施行剖宫产手术1562例中的735例在剖宫产同时放置宫内节育器，作为实验组，其适应症是：破膜和总产程都不超过24小时，无感染（无阳性体征、血常规正常）以及第一胎产后本人同意放置节育器者；余827例作为对照组，仅单纯行剖宫产术。比较两组对象的术后出血、恶露干净时间和术后副反应等指标。 分析;例2 某报载，应用XX研制的WS-生物频谱治疗仪治疗有关疾病，临床效果令人满意。为此，国家科委成果管理办公室专门发文（92国科办第110号）要求在医疗单位和家庭中推广使用WS-生物频谱治疗仪。现将该报登载的??例临床疗效考核报告抄录如下，请对此几例临床疗效考核报告加以评述。 （1）治疗感染性腹泻 解放军31医院侯生录等报道：用WS-生物频谱治疗仪治疗感染性腹泻108例，治愈率72.22％，总有效率89.81％。 （2）治疗风湿性关节炎、肌纤维组织炎 云南省人民医院理疗科许丽辉，谢竹青报道：使用WS-生物频谱治疗仪治疗风湿性关节痛83例，总有效率93.93％，治疗肌纤维组织炎50例，总有效率98％。; 防治性研究的设计 在人为控制或改变研究对象状态的条件下，阐明研究对象在处理因素作用后所产生的效应。 三要素—处理因素、受试对象、受试效应进行的周密计划和安排。 ; ;受试对象 病人（临床试验），正常人（现场实验），社区（社区干预试验） 受试效应 指处理因素作用于受试对象后产生的一系列变化或反应。主要通过实验指标来反映。;设计原理 设计的内容 设计的基本原则 设计主要类型 设计的几种技术 防治性研究的评价（标准）原则;基本原理 应用正确的研究方法阐明处理因素作用于研究对象的真实的受试效应。 如“多沙唑嗪对临床高血压病人的临床疗效分析”，降压药物多沙唑嗪(处理因素)、临床高血压病人(研究对象)、血压变化(试验效应)。;疾病的自然史 目前对许多疾病(特别是慢性病)的自然病程不完全了解，预后判断困难。临床医生往往根据疾病自然病程或病人预后，评价各种治疗措施效果；且疾病多有一定的自愈率，“疗效”可能与疾病自然病程相偶合；再如，慢性非自限性疾病如SLE的病程长，病情可出现自行缓解和活动性，呈现波浪形曲线，若没有对照，可将病情的缓解误认为疗效。;安慰剂效应 某些疾病患者，因依赖医药而表现出一种正向心理效应。当以主观症状的改善情况作为疗效评价指标时，其 “效应”中可能包括安慰剂效应。 只有设立对照，才易于对治疗效果下结论。;霍桑效应（Hawthorne effect） 正在进行的研究对研究对象的影响（常是有利的影响）。 研究对象知道研究工作的内容，常影响其行为。 如研究对象因迷信有名望的医生和医疗单位，而产生的一种心理、生理效应，对干预措施产生正面效应。也有因厌恶某医生或不信任某医疗单位而产生负面效应。 ;向均数回归（regression to the mean）  即一些极端的临床症状或体征，有向均数回归现象。如血压水平处于特别高的5％的人，即使不经过治疗，经过一段时间后，血压可能会降低一些。 偏倚效应（bias effect） 临床试验中各种人为造成的偏倚可歪曲真实的疗效，包括选择偏倚、观察偏倚和混杂偏倚。; 通过严格设计，优化各种实验条件(随机分组、设立对照、应用盲法等)，可以正确地评价处理因素的实验效应。;;设计的内容 ;选题立项 确立研究目的 确定设计方案 处理因素 研究对象 观察指标 处理因素个数 研究对象的选择标准 指标筛选 处理因素水平 研究对象的数量 指标的测量 处理因素标准化 研究对象随机分组方法 指标的标准化 研究实施 数据收集 数据统计处理 研究结论 ;设计的基本原则 对照、随机、重复、盲法，这是鉴定和衡量防治性研究是否科