基因治疗的进展素材.pptx

基因治疗的研究进展 学号：38、40、41 基因治疗 是指在基因水平上对人类疾病包括遗传病、肿瘤、心血管疾病、爱滋病等进行治疗,具体地说,它是利用基因转移或基因调控的手段,将正常基因转入疾病患者机体细胞内,取代突变的致病基因,表达所缺乏的基因产物;或者是通过基因调控的方法,有目的地抑制异常基因表达或重新开启已关闭的基因,以达到治疗疾病的目的。 基因治疗的策略 基因修复 基因替代 基因开放 基因抑制 基因封闭 免疫基因 基因治疗条件 （1）具有合适的靶基因，即作为替代、修复或调控的目标基因。 （2）具有合适的靶细胞，即接受靶基因的细胞。 原则：取材易、体外易培养、易植入体内、易导入靶基因，且外源性靶基因能长时间稳定适量表达。 （3）具有高效专一的基因转移方法，以使外源靶基因导入靶细胞内。 途径：活体直接转移、在体转移 方法：a.病毒介导法 b.非病毒介导法：物理法、化学法、生物学法 （4）基因转移后对组织、细胞无害。 （5）在动物模型实验中具有安全、有效的治疗效果。 （6）过渡到临床试验或应用前需向国家有关审批部门报批，整个基因治疗实施过程必须符合医疗规范和伦理规范。 基因治疗主要原则及针对病种： 由于基因治疗的独特优势和技术上的难度与复杂性，目前在是否采用基因治疗时通常遵循“优后原则”，即为某种疾病在所有疗法都无效或微效时，才考虑使用基因治疗。 主要为对人类健康威胁严重的疾病。 包括： 遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等） 恶性肿瘤 心血管疾病 感染性疾病（如AIDS、类风湿等） 今 腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症　 ADA缺乏症是一种罕见的遗传病，患者ADA基因缺陷，不能产生功能性ADA酶。ADA缺乏的孩子一出生就有严重的免疫缺陷，十分容易受感染，需要在几乎无菌的环境中生存。 腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症 展望 基因治疗进人临床有20多年历史,其发展已经度过了最初阶段的浮躁,进入了理性发展阶段。 相信随着技术的进一步发展和手段的完善，更多的疾病能得到完全控制。基因治疗带来了新的希望，开辟了新的纪元。为人类健康发挥了不可替代的作用。 谢谢观赏