国外罕见病药物政策发展现状对比分析_谷景亮.pdfVIP

第27卷第7期 卫生软科学 Vol.27 No.7 2013年7月 Soft Science of Health Jul.,2013 ● 卫生政策 ● 国外罕见病药物政策发展现状对比分析 1 2 3 3 2 1 谷景亮 ， ，鲁艳芹 ，钟彩霞 ，段永璇 ，徐凌忠 （1.山东大学公共卫生学院社会医学与卫生事业管理研究所，山东 济南 250012；2.山东省医药卫生科技信息 研究所，山东 济南 250062；3.山东省医药生物技术研究中心，山东 济南 250062） 摘 要：对国外罕见病药物政策发展现状进行分析。描述了各国的罕见病药物政策发展现状。通过对比 发现差异并总结罕见病药物制度的实施对罕见病领域的研究和人类健康事业发展产生的影响，也为各国 罕见病的政策制定及公共卫生事业发展提供参考。 关键词：罕见病；孤儿药；药物政策；对比分析 中图分类号：R19-0 文献标志码：A 文章编号：1003-2800（2013）07-0393-04 1 罕见病及罕见病药物释义 同时因为复杂的生物制品研发从分子研究到推向市场周 罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病， 期长，并时常伴有许多不确定因素，这些都直接关系到 一般为慢性、严重性疾病，常危及生命[1,2] 。根据世界卫 罕见病患者能否得到他们急需的药物。因此，“缺医少药” 生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～ 是罕见病患者面临的最大难题。即便国外有某种治疗罕 1‰的疾病。目前国际确认的罕见病约占人类疾病的10%， 见病的药物，也很少有药商愿意进口，即使进口也非常 其中约 80%是由于基因缺陷所导致的。世界各国根据自 昂贵，使得绝大部分患者得不到有效治疗，误诊、漏诊 己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差 的现象非常普遍。如果没有良好的社会保障系统，普通 异。美国规定罕见病是指每年患病人数少于20万人（约 公民个人很难支付得起罕见疾病的治疗费用，上述因素 占总人口的0.75‰）的疾病；日本规定为患病人数少于 都能导致相当的公共健康风险。 5万人（约占总人口的 0.4‰）的疾病；澳大利亚规定为 2.2 各国罕见病药物管理制度的实施 患病人数少于2000人（约占总人口的0.1‰）的疾病； 美国 1983 年通过了《罕见病药物法案》，对罕见病 [1] 欧盟规定为患病率低于0.5‰的疾病 。 临床研究的基金资助、加速药物注册审批程序、专利保 罕见病是个世界性问题，美国和欧盟把每个闰年的 护期限延长、临床研究费用减免税等方面从立法上予以 2月29日定为罕见病日，它们用这个4年才有的一天暗 了保证。《罕见病药物法案》缔造了创纪录的药物研发， 喻罕见病罕见的特征。罕见病药物又称“孤儿药”，是指 并改善了数百万名罕见病患者的健康状况。随后新加坡 用于治疗稀有疾病的药物[1,2] 。制药企业研发孤儿药不是 1991年颁布了《罕见病药物特许令》；日本1993年正式 出于经济原因而是为了满足公众健康的需要，药物的研 实施 《罕见病用药管理制度》；澳大利亚1997年颁布 《罕 发目标是能治疗罕见疾病，而不允许获得高额的利润回 见病药物纲要》；欧盟 1999 年颁布《欧洲联盟罕见疾病 报。这些年来罕见病一直被医疗机构和社会各界所忽视