临床随机对照试验的统计分析.pptxVIP

临床随机对照试验的统计分析;例：服用某降压药治疗高血压病人;设计总结;目录; 数据分析基于临床试验方案（注册） 要点： 试验完成情况总结 药物/器械试验结果的有效性、安全性评价 ;统计分析报告的主要内容; 报告撰写流程;1. 核查内容：数据缺失、误填、数据逻辑矛盾等 2. SAS程序核查后，人工校对（主要指标） 3.盲态审核后，锁定数据、揭盲 数据锁定时 组别（A/B组） 分析结束时 组别（ 试验/对照） ;统计分析集确定原则: ITT(Intent to Treatment):意向性治疗原则 PP(Per-Protocol):符合方案原则 *数据集定义在揭盲前; FAS/ PPS /SS;所有疗效指标分别用FAS和PPS分析 --------一般以FAS的结论为主 安全性分析采用SS? ;各中心入组及完成试验的病例数 各数据集（FAS、PPS、SS）的构成描述 脱落、剔除病例清单 观测指标缺失清单 ;例 入组病例及安全性、有效性分析集 ;试验期间脱落病例清单 ;未进入FAS、PPS人群者清单 ;基线定义为随机入组时间 病例特征一般包括：人口学信息、饮食运动情况、疾病情况等 分中心 /处理组别进行描述 基线描述分析采用FAS数据集 ;基线描述的统计指标; 入组病例人口学特征;6.1 概述 6.2 有效性分析内容 6.3 中心效应 6.4 亚组分析;6.1 概述;6.2 有效性分析内容;假设检验类型;不同假设检验类型的结论;等效性检验： - △ 95%CI （A药疗效-B药疗效） △ P1 0.025且P2 0.025 （单侧检验）， ★ A药等效于B药 95%CI （ A药疗效-B药疗效） -△或 95%CI （A药疗效-B药疗效） △ P1 0.025或 P1 0.025 ★无法判断A药是否等效于B药 ;优效性检验： 97.5%CI（试验药-阳性对照药） △ P 0.025（单侧检验）， ★试验药优于阳性对照药 97.5%CI（试验药-阳性对照药） △ P 0.025， ★无法判断试验药??否优于阳性对照药 ;注意;常用统计分析方法;1）试验组与对照组疗前各指标的同质性比较 定量资料用 t 检验 定性资料用 ?2 检验, 或确切概率 等级资料用Wilcoxon检验 ;2）各指标疗前与疗后的比较;3）各组各指标疗前与疗后差值的比较;有效性评价举例(定量指标);评价某治疗糖尿病新药的有效性，采用随机、双盲双模拟、非劣效、多中心临床研究 整个试验过程历时18周，其中药物治疗16周 以16周测定的HbA1c 相对基线(0周)变化值作为主要疗效指标。 根据临床经验规定，如果试验组HbA1c不比阳性对照药差0.3，即可判定试验药有效 ;1）主要疗效指标治疗前后变化;2）各中心主要疗效指标治疗前后变化;3）主要疗效指标中心效应分析;4）主要疗效指标有效性分析;有效性判定: 试验组 – 对照组差值的 95% CI;6.3 中心效应;例;有效率的评价;6.4 亚组分析; 不良事件清单：与治疗关系，严重程度，时间，转归等 比较不良事件发生率 包含因不良事件而退出的病例 ;不良反应清单;不良事件发生率比较;研究病例概述：对试验完成情况、依从性、人口学特征和病例基本特征做概述 疗效评价：对处理方法在不同处理组是否有差异给出结论。;总结