第8章 医学实验设计.ppt

第八章 医学实验设计 内容提要 第一节 概述 第二节 实验设计 第一节 概述 专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法 设计好： （1）既省又可靠 （2）可估计误差 （3）获取多方面知识 设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言 是否主动施加干预? 1. 实验研究(干预，第8章): 受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验（community intervention trial） 2. 调查研究(无干预，第9章):被动地观察、如实记录 联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还需要通过调查研究加以证实。 第二节 实验设计Experimental Design 一、?实验研究的基本要素 二、?实验设计的基本原则 三、?几种常见随机化分组设计 四、样本含量的估计方法 五、临床试验设计 一、实验研究的基本要素 ㈠ 处理因素(study factor，treatment) 例：药剂、手术方法、毒物 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素 处理因素必须标准化 ㈡??受试对象(study subjects) 动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养…… 病例的选择：纳入标准、剔除标准 ㈢?? 实验效应(experimental effect) 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。 二、实验设计的基本原则 （一）??对照(control)的原则 对照的形式 ㈠空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。 对照的形式 ㈡实验对照(experimental control)：施加基础实验条件（非处理因素）。 对照的形式 ㈢ 标准对照(standard control)：以现有的标准或正常值作对照。 对照的形式 ㈣ 自身对照：实验在同一受试对象上进行 对照的形式 ㈤ 相互对照 ：几个实验组互相对照 对照的形式 ㈥ 历史对照：以过去的研究结果作对照。 （二）随机化(randomization)分组的原则 随机化原则：随机≠“随便”, 指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试验组和对照组。 目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。 随机化分组方法 1.? 抽签等 2. 随机数字表(附表15） 3.? 计算器或计算机 随机数字表分组 例 试将10头动物应用随机数字表分配到甲、乙两组。 计算(器)机随机化分组 (三)重复的原则 重复(replication)是指各处理组与对照组要有一定样本含量(sample sizes)。 ㈠完全随机设计(completely random design) ㈡ 配对设计 (paired design) ㈢随机区组设计(randomized block design) 随机区组设计 ㈣交叉设计（cross-over design） 交叉设计（cross-over design） 交叉设计（cross-over design） ㈤盲法设计（blindness design） 四个主要因素： ?、 1－?、 ?、 ? 样本含量估计 ⑶允许误差 ? 希望发现或需控制的样本和总体间或两个样本间某统计量的差别大小。如?=μ1?μ2，或?=π1?π2。?越小，所需样本含量越多。可作预实验或用专业上有意义的差值代替。 1. 样本均数与总体均数的比较 1. 样本均数与总体均数的比较（或配对比较） 计算： 常用估计方法： 常用估计方法： 2.两样本均数比较 2.两样本均数比较 3.多个样本均数比较 3.多个样本均数比较 4.随机区组设计所需样本含量的估计 5.样本率与总体率的比较 (大样本) 6.两组样本率比较 7.多个样本率比较 8.直线相关 小 结 小 结 小 结 在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应带来影响，造成偏倚（bias） 。 单盲法是让受试者不知道自已接受何种处理； 双盲法是受试者和实验者都不知受试者接受何种处理。 安慰剂常与双盲法配合使用，它是清