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(2)方法:体外基因治疗和体内基因治疗。 (3)体外基因治疗:先从病人体内获得某种相关细胞,进行培养,然后在体外完成基因转移,再筛选成功转移的细胞扩增培养,最后重新输入患者体内,这种方法叫做体外基因治疗。 (4)体内基因治疗:直接向人体组织细胞中转移基因的治疗方法叫做体内基因治疗。 举例:基因治疗的过程(以镰刀型细胞贫血症的治疗为例) 举例:基因治疗的过程(以镰刀型细胞贫血症的治疗为例) 用同一种限制性核酸内切酶在运载体DNA上切开一个切口,用DNA连接酶将正常血红蛋白基因连接在运载体DNA上,形成重组运载体 形成重组运载体 将携带正常血红蛋白基因的重组运载体导入患者的造血干细胞中,并将重组运载体插入到染色体。用选择培养基筛选出含重组质粒的造血干细胞 重组运载体的转化与筛选 步骤 过程 获取正常的血红蛋白基因 用限制性核酸内切酶从人的DNA分子中切取血红蛋白基因 步骤 过程 将含正常血红蛋白基因的造血干细胞回输给患者骨髓 将携带正常血红蛋白基因的造血干细胞输入患者骨髓中,此造血干细胞产生含正常血红蛋白的红细胞,以根治镰刀型细胞贫血症 结果:健康的基因表达掩盖了缺陷基因的表达。 说明 :对于遗传病的治疗,最根本的方法是进行基因替换或修复。基因治疗的最佳时期理论上是受精卵时期,这样可以使个体的每个细胞都含有正常基因,但在现实生活中是不可能的,因为不可能人人都在受精卵时期进行基因检查。其次是对患者进行相关细胞的基因替换,如对于遗传性糖尿病患者,只对胰岛B细胞进行基因替换,该个体就能正常分泌胰岛素,糖尿病得以治疗。但这种局部细胞的基因替换,并没有改变其他部位细胞的基因,如精原细胞等,因此,患者的后代很可能还会患遗传性糖尿病。 二、 植物基因工程与动物基因工程的成果 抗病毒烟草、抗病毒小麦、抗病毒番茄、抗病毒甜椒 抗病毒基因:病毒外壳蛋白基因、病毒的复制酶基因抗真菌基因:几丁质酶基因 抗病转基因植物 抗盐碱和抗干旱的烟草、抗寒番茄、抗除草剂的大豆和玉米 抗逆基因:渗透压调节基因、抗冻蛋白基因、抗除草剂基因 抗逆转基因植物 抗虫水稻、抗虫棉、抗虫玉米 抗虫基因:Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因 抗虫转基因植物 外源基因类型及举例 成果举例 转基因绵羊、转基因鲤鱼 外源生长激素基因 提高生长速度的转基因动物 乳汁中含乳糖较少的转基因 肠乳糖酶基因 改善畜产品品质的转基因动物 高赖氨酸玉米、耐储存番茄、新花色矮牵牛 优良性状基因:提高必需氨基酸含量的蛋白质编码基因、控制番茄成熟的基因、与花青素代谢有关的基因 改良品质的转基因植物 外源基因类型及举例 成果举例 无免疫排斥反应的转基因猪 将外源的抗原决定基因表达的调节因子导入到器官供体基因组或除去供体的抗原决定基因 作器官转移植供体的转基因动物 转基因动物具有乳腺生物反应器 动物药用蛋白基因+乳腺蛋白基因的启动子等调控组件 生产药物的转基因 外源基因类型及举例 成果举例 跟踪训练 (2009 年安徽卷)2008年诺贝尔化学奖授予了“发现和发展了水母绿色荧光蛋白”的三位科学家。将绿色荧光蛋白基因的片段与目的基因连接起来组成一个融合基因,再将该融合基因转入真核生物细胞内,表达出的蛋白质就会带有绿色荧光。绿色荧光蛋白在该研究中的主要作用是( ) A.追踪目的基因在细胞内的复制过程 B.追踪目的基因插入到染色体上的位置 C.追踪目的基因编码的蛋白质在细胞内的分布 D.追踪目的基因编码的蛋白质的空间结构 解析:水母的绿色荧光蛋白的应用是生物科学研究手段的进步,像同位素原子示踪法一样,可以更直观地揭示微观世界的运动规律。 答案:C 基础梳理 蛋白质工程是指以蛋白质分子的结构规律及其生物功能的关系作为基础,通过__________或__________,对现有蛋白质进行__________,或制造一种__________,以满足人类的生产和生活的需求。(基因工程在原则上只能生产_______________的蛋白质) 蛋白质工程的崛起 自然界已存在 基因修饰 基因合成 改造 新的蛋白质 归纳整合 一、蛋白质工程 1.蛋白质工程的目的:生产符合人们生活需要的并非自然界已存在的蛋白质。 2.蛋白质工程的基本原理 蛋白质工程的目标是根据人们对蛋白质功能的特定要求,对蛋白质基本结构进行分子设计。由于基因决定蛋白质,因此,要对蛋白质结构进行设计改造,还必须从基因入手。 3.蛋白质工程的流程图 预期功能→蛋白质三维结构→氨基酸序列(多肽链)→基因→具有预期功能的蛋白质 利用已知的蛋白质结构信息构建蛋白质的空间结构模型 结构预测 与设计 包括基因分离、诱变、克隆、表达等,它们是蛋白质工程的关键技术 基因工程 纯化蛋白质,对蛋白质结构和功能进行测定和分析 获得
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