关于新药开发及临 床试验的 若干问 题.pdfVIP

中国中西医结合杂志 年 月第 卷第 期 · · ,## # , # -,+ ·专题笔谈· 关于新药开发及临床试验的若干问题 症”，受试方药不具有对这种病、证的治疗效能，或选择 抓住关键环节，提高中药新药 的结局指标不与效能相关，临床试验必然无法反映受 临床试验结论的真实性 试方药的真正作用。 受试方药治疗效能的假说的建立应充分考虑中医 广州中医药大学（广州 ） 赖世隆 !#$#! 药临床治疗学的特点与优势。中医药临床治疗学乃建 “真实性”是指人们对于 立在“整体观”、“辨证论治”等理论体系的基础上。“辨 事物的本来面目的正确反 证论治”体现了中医药学从整体观出发对病理规律的 映。由于其以客观存在为依 认识和临床治疗思维与水平，是有别于现代医学诊疗 据，并非由人们的主观意识 体系的一大特色和优势。“辨证”是治疗的前提。“辨 所决定，因此，也可称之为 证”是具有与现代医学“诊断疾病”的同等重要意义。 “客观性”。一项临床试验对 这就不难理解，临床试验中“证候”的确立在建立受试 某一干预措施（药品或疗法） 方药、尤其是复方制剂的治疗效能的假说时的价值。 的有效性、安全性评价的结 “病证结合”是中药临床试验适应症选择的一种重要模 论，是否恰如其分，是否反映 式，也是为了达到确切评价受试方药治疗效能而建立 该干预措施所具有的防病、治病的本来能力，既不夸 的假说。值得重视的是，由于疾病的发生是机体与外 大，也不缩小，这就是我们所要讨论的临床试验结论 环境及机体内部各系统之间的生理功能和相互之间的 “真实性”或“客观性”的核心内容。临床试验结论的真 关系发生紊乱的过程，因此临床上患病个体所表现的 实性程度，关乎药品上市后能否被广泛应用于同类患 临床证候常常是复合性的证候或以一个证候为主、兼 者，并取得相应的治疗效果。中医药是我国卫生事业 夹其他证候，而以单一证候形式出现则甚少见，这种情 的重要组成部分，对保障我国人民群众的健康发挥着 况在慢性疾病中尤为多见。不少试验方药正是针对这 重要的作用。而且，随着世界范围内对包括中医药在 一疾病的病机特点而建立研究假说的。这时，必须把 内的传统医药需求日益增长，中医药也正在成为许多 复合证候作为一个“整体”来看待。也就是说，合格的 国家人民的卫生保健手段之一。然而，我们必须看到， 受试对象都应该具有这一复合证候的特征，这才符合 中医药的疗效尚未能得到广泛的认可。尽管其中的原 临床试验中对受试者“同质性”的要求。如果把复合证 因是多方面的，但是针对着这一特定状况，思考和探索 候分拆为若干个单一证候，以每个单一证候都作为适 如何提高中药新药临床试验结论的真实性，具有特别 应症，既偏离了研究假说，也有悖于受试者“同质性”的 重要的意义。要提高中药临床试验结论的真实性，既 原则。这样的临床试验必然降低了受试方药的效能。 需要降低假阳性结果，也需要降低假阴性结果。笔者