干细胞临床应用安全性评估报告_胡泽斌.pdf

中国医药生物技术 2013 年 10 月第 8 卷第 5 期 Chin Med Biotechnol, October 2013, Vol. 8, No. 5 349 DOI:10.3969/cmba.j.issn.1673-713X.2013.05.005 ·卫生技术评估· 干细胞临床应用安全性评估报告 胡泽斌，王立生，崔春萍，陈津，吴祖泽，谢俊祥，吴朝晖 编者按 干细胞治疗作为某些难治性疾病的新型治疗手段，吸引着众多医学科研工作者、临床医生、患者和管理部门 的关注。干细胞治疗技术正在从临床前研究逐步过渡到临床研究和应用阶段。在我国，干细胞研究领域非常活跃， 业内专家以及公众和媒体对其安全性非常关注，有关管理部门对此也非常重视。2012 年，卫生部科技教育司组 织了干细胞治疗、介入治疗、微创手术和影像诊断 4 项卫生技术评估工作。中国医药生物技术协会承担了干细 胞治疗技术评估工作，并与军事医学科学院放射与辐射医学研究所实验血液学研究室共同完成干细胞治疗技术评 估的另一子项目——干细胞临床应用安全性。期望通过本评估报告，对各类干细胞临床治疗的现状和临床应用的 安全程度有较全面的了解，为研究制定干细胞临床研究相关标准和管理规范提供相关信息，为科研人员、医务工 作者和社会公众合理选择干细胞治疗提供科学依据。 【摘要】 结论 造血干细胞移植开展最早、研究最为深入和广泛，间 目的 通过对现阶段干细胞治疗技术的安全状况进行系统 充质干细胞是继造血干细胞之后临床应用研究最多的一类 评价，为各层次决策者包括卫生行政部门和患者等提供合理 干细胞，神经干细胞和脂肪干细胞目前也进入临床试验阶 选择干细胞治疗技术的科学信息和决策依据。 段，胚胎干细胞和诱导多能干细胞因其致瘤性等安全问题， 方法 采用卫生技术评估方法对造血干细胞、间充质干细 目前还在临床前研究阶段，临床试验报到很少。从目前文献 胞、胚胎干细胞、神经干细胞、脂肪干细胞和诱导多能干细 看，自体造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、脂肪干 胞在临床研究和应用中的死亡率，伤残率，不良反应的发生 细胞等成体干细胞移植，相对来说比较安全。由于目前多数 率、持续时间以及严重程度等方面进行系统评估。 干细胞的临床研究尚处于试验阶段，病例数不多，特别是干 结果 造血干细胞移植最常用于治疗血液系统的恶性肿瘤， 细胞不似普通药品或生物制品，各项研究采用的制备方法、 这一类别研究报告的不良反应较多，多数与合并使用的放化 质量控制不尽相同，一项研究的数据不一定能全面反应所有 疗和移植前的预处理有关；异体造血干细胞移植易出现急慢 同类干细胞的安全性，因此，干细胞的安全性需要随着干细 性移植物抗宿主病（GVHD ），严重影响患者的预后。自体 胞的研究进展不断加以总结和完善。 造血干细胞移植还常用于肿瘤或自身免疫性疾病放化疗后 【关键词】 技术评估，生物医学； 干细胞移植； 安 的支持，此时虽然仍会出现一些放化疗的不良反应，但不会 全性； MEDLARS 出现 GVHD 。自体造血干细胞移植尝试治疗一些肝脏和缺 血性疾病等，不良反应报道相对较少。②无论是自体还是异 干细胞是一类兼具自我更新能力和形成分化 体来源的间充质干细胞移植，在临床试验中未见明显的毒性 细胞能力的细胞群体，在个体发育和疾病发生中扮 反应和致瘤性报道，无 GVHD 报告。临床上见到的不良反 演重要的角色，也是再生治疗过程中重要的“种子” 应多数较轻微，短暂发热和注射部位局部疼痛偶有报道，有 细胞。目前干细胞研究主要集中在成体干细胞、胚 些不良反应与注射途径和部位有关。③胚胎干细胞移植的动 胎干细胞和诱导性多能干细胞。根据干细胞分化潜 物实验均表明有畸胎瘤的形成，尚未有关于直接用胚胎干细 能的大小，干细胞基本上可分为四种类型，即全能 胞进行临床研究的报道。④神经干细胞移植多见于治疗神经 性干