第章基因治疗与免疫治疗.pptVIP

* 第2章 基因治疗与免疫学治疗 一、基因治疗 (一)基因治疗的概述 基因突变实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。 由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。 分子外科 1.靶细胞和目的基因 靶细胞：人体骨髓干细胞、淋巴细胞、血管内皮细胞和成纤维细胞等； 目的基因：是能弥补、替代缺损基因的外源性正常基因，将目的基因引入靶细胞内，进行基因重组，取代突变基因。 2.基因转移的载体 腺病毒载体 腺病毒是一种双链DNA无包膜病毒，基因组 DNA约36Kb，可编码14种蛋白质。 对人类安全；转染效率高；DNA不整合到宿主细胞染色体中；容易制备、纯化和浓缩；容量较大。 3. 基因转移的方式 间接体内(回体法)(ex vivo) 就是将靶细胞由患者体内取出，于体外完成基因转移后再回输患者体内，此种方法的优点为靶细胞明确、转染效率高； 直接体内法(in vivo) 将目的基因插入载体，经修饰后直接注入肿瘤部位或通过血液循环注入体内，在体内完成向靶细胞的基因转移，具有一定盲目性，转染效率低，但较前者简便、费用低。 ADA基因突变 （常染色体隐性遗传） 引起免疫缺陷 AMP IMP 肌苷 腺苷 ADA 腺苷 脱氧腺苷 dAMP dAD