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卫生统计学（第五版） 卫生统计学与数学学教研室 第八章 实验设计 一、?实验设计的基本要素 二、?实验设计的基本原则 三、?常用的实验设计方案 四、 样本含量的估计 五、 临床试验设计 概 述 专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：对象、分组、数量、指标、分析方法 设 计 好： （1）既省又可靠 （2）可估计误差 （3）获取多方面知识 设计不好： （1）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言 是否主动施加干预? 1. 实验研究(干预，第8章): 受试对象：人——临床试验 动物——动物实验 临床试验：治疗——临床疗效实验 预防——社区干预实验 2. 调查研究(无干预，第14章): 被动地观察、如实记录 联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还需要通过调查研究加以证实。 实验研究(experimental research )是使设计的实验因素或处理因素在其它干扰因素被严格控制的条件下，观察其对实验结果或实验效应的作用及影响。 医学实验设计(medical experimental design)是将实验设计的基本原理和方法应用于医学领域，主要包括基础医学、临床医学和预防医学。其目的是研究如何科学地、合理地安排实验因素，研究并排除实验中所有影响实验结果及效应的各种干扰因素的作用。 一般多为受试对象本身的特征及外界环境因素，其来源复杂，范围广，经常不易控制或不易察觉。 第一，研究人员能够按照实验设计的目的及要求设置处理因素。 第二，受试对象可以通过随机化原则随机地接受某种处理因素或某种处理因素的不同水平。 第三，由于应用了随机化原则，使各比较组之间达到了较好的均衡性，因而，最大限度地减少了非处理因素对实验效应及结果的干扰和影响。 由于实验研究具备这三个特点，就使得实验研究中各比较组之间具有较好的均衡性及可比性，大大减少了各种非处理因素或背景干扰因素对实验效应及结果的影响，可以更为有效地控制实验误差，提高了实验研究的效率及实验结果的可靠性。 实验研究有多种分类方法，一般常根据受试对象的特征分为三大类： 2.临床试验(clinical trial) 研究对象基本单位是病人个体。在药物的临床试验效果评价中，通常，研究者将研究对象随机分为实验组和对照组，给予实验组某种干预措施（新药或新疗法），给予对照组安慰剂或现有的或传统的治疗方法，然后通过一系列临床、实验室或物理检查指标，随访观察并比较两组相应的疾病或健康状态差异，从而评价干预措施的效果 。 　3.社区干预实验(community intervention trial)，也叫社区干预项目（community intervention program，CIP）或者社区实验(community trial)，其研究对象基本单位是社区人群而不是个体。有些实验研究不适合以个体为单位来进行，而更适合于以社区或某一地理区域为单位来划分实验组和对照组，如食盐加碘预防地方性甲状腺肿、自来水加氟预防龋齿等。 第一节 实验设计的基本要素 受试对象（study subjects）是指在实验研究中研究人员所要观察的客体，即处理因素作用的对象。受试对象主要包括人、动物、微生物以及人或动物的试验材料。如器官、组织、细胞、血液、尿液、粪便等。 ②观察临床疗效、临床检验水平、诊断水平及社区干预试验等，多选择人体及其材料作为受试对象。一般常以病人为实验组，健康人为对照组；也可选择几组不同类型的病人分别作为实验组和对照组。 受试对象应具备下列基本条件。 （1）敏感性：是指受试对象接受处理因素后，容易显示实验效应。 （2）特异性：是指受试对象接受处理因素后，只产生特定的实验效应。 （3）稳定性：是指受试对象产生的实验效应仅在特定范围内波动，且波动相对较小。 （4）经济性：是指受试对象容易获取且价格便宜。 （5）可行性：是指受试对象便于施加处理因素及获取标本。 （6）相似性：是指动物产生的实验效应尽可能与人体近似。 1.动物 医学研究中的各个领域几乎都要用到实验动物。使用动物作为受试对象非常方便，安全性高，价格相对便宜，而且不涉及人类的医德问题。研究中动物意外缺失可以据情予以补充。饲养、管理及观察动物十分方便且容易做到。选择动物一般要考虑动物的种类、种属、品系、窝别、性别、年龄、体重、健康状况、是否容易饲养和存活，对施加的处理因素的反应特征等方面。 2.人体