五种最小不平衡指数法的平衡能力比较.pdfVIP

中国卫生统计2007年 2月第24卷第 1期 · 25 · 五种最小不平衡指数法的平衡能力比较 贺玉川 ，2 郝加虎 吕桦 叶冬青 提【 要】 目的 比较临床试验分组方法之一最小不平衡指数法中五种不同方法的平衡能力。方法 采用随机样 本和固定样本两种样本，以完全随机分组法为对照，比较最小不平衡指数法中的极差法 (RM)和方差法 (VM)、信号法 (SM)、动态上限法 (UM)在不同样本量、最优分组概率、试验分组数组合情形下，每种参数组合计算机模拟运算 1000次 后，分别观察对组问人数、各个变量、人数相对较少变量水平的平衡能力的相对大小，并计算出在考虑所有需要平衡变量 平衡程度时的总体平衡能力胜出率。结果 优度法在总体平衡能力胜出率、变量平衡和人数相对较少变量水平平衡三个 方面强于其他四种最小不平衡指数法，方差法、极差法、信号法结果近似，动态上限法最差但强于完全随机分组法。当最 优分组概率增大时，优度法的优势更加明显。极差法、方差法和优度法组间人数平衡能力相近，当P=1．0时，信号法的组 间人数平衡能力与前者接近。结论 优度法(GM)的平衡能力最强，建议取代 目前广为应用的极差法和方差法。 关【键词】 最小不平衡指数法 平衡能力 计算机模拟 平衡程度。为了方便叙述，用 x 表示具有i变量 水平 研究背景 特征研究对象的总人数，x徒表示具有i变量j水平特 临床研究中，研究人员普遍采用随机对照试验 征的研究对象中分配到第k组的人数；X 表示平均各 (RCT)来评价疾病疗法或干预措施的效果。其理论基 组拥有 i变量 水平特征的研究对象人数；d 表示当 础是通过将研究对象随机地分配到试验组和对照组控 某个具有i变量J水平特征的研究对象分到第k组后， 制选择性偏倚。研究人员希望试验组和对照组间人数 i变量_水平在组间的不平衡程度。Pocock和Simon提 相等，且在组间对疗效有较大影响之变量有较好的可 供了四种 d值计算方法，即上限法、符号法、极差法和 比性。虽然完全随机分配通常能在大样本研究中使人 方差法，前两种方法鲜为应用。d值算法分别为： 数在组间平衡，但无法保证需要平衡的变量在组间具 极差法 (RM)，d =max(X潍)一min(X泓)； 有较好的可比性。分层随机在多数情况下能够使分层 方差法 (VM)，d =∑(X征一X ／K； 变量在组间保持平衡而避免这一不足。但随着需要平 衡变量的增加、变量层次增多，分层数将会变得很大甚 符号法dil：fifx玎1xd2，， 至超过样本量，使得该法不可行。以往研究证实，最小 10otherwise． 不平衡指数法(minimization)能弥补上述缺陷，是一种 2 (K ： 2) 平衡能力很强、值得考虑的临床试验分组方法，特别适 一 l0otherwise． Poeoek和 Simon提出的方案只适用于试验分组 用于存在对结局有较大影响变量的小样本、病人序贯 数为2的情形，本次研究对此予以改进，公式如下， 进入的临床试验。 最小不平衡指数法是临床试验动态分组法的一 ， f＼0ifXok=min{X，1，’一，x啦} 种，由Taves1974年提出 1【】。该方法在试验设计阶段 1otherwise．