干细胞创新如何跨越死亡之谷-草业学报.pdf

中国医药生物技术 2015 年10 月第10 卷第5 期 Chin Med Biotechnol, October 2015, Vol. 10, No. 5 385 DOI:10.3969/cmba.j.issn.1673-713X.2015.05.001 ·述评· 干细胞创新如何跨越“死亡之谷” 张磊 干细胞研究自 20 世纪 90 年代逐渐升温，不 经过临床前研究和临床试验两个阶段，只有足够充 断带给人们惊喜。一些传统医疗手段束手无策的难 分的证据证明新疗法优于既有的疗法，且在安全 治性疾病、退行性疾病，因为干细胞技术的不断突 性、有效性、质量可控性以及医学伦理上均通过专 破而重新燃起了希望。干细胞技术在改变我们生活 业评估后新疗法才可以应用于临床。到目前为止， 的同时也孕育着商机，媒体纷纷报道未来 20 年内 我国只允许造血干细胞用于血液病治疗，尚无其他 干细胞与再生医学市场将超过万亿元规模。而与之 干细胞技术获准临床应用，同时，国家药品审评中 相悖的是，众多宣称有广阔应用前景的干细胞创新 心所受理的干细胞新药注册申请均在不同阶段夭 成果却葬身于技术与产业间的“死亡之谷”。 折。尽管一些专家声称“政策不到位”影响了产业 “创新”这个概念最早由熊彼特于 1912 年在 快速发展，上述状况从一个侧面也反映出我国干细 《经济发展理论》一书所提出，指的是把一种从未 胞治疗技术尚不成熟，缺乏已经证实对疾病治疗具 有过的关于“生产要素的新组合”引入到商品生产 有可推广或进行产业化价值的成果。 [1] 体系 ，因此“创新”不是一个技术概念，而是一 相当长一段时期干细胞治疗被作为临床技术 个经济概念。创新的本质就是穿越达尔文之海，即 来对待，而“技术”本身就存在着探索性和不确定 从基础研究、技术发明到初建创新企业，再到大规 性，受制于人员、技能、场所、时间等条件要求， 模产业化之间存在的“死亡之谷”。干细胞创新不 难以满足不断增加的临床需求。在缺乏系统的工程 但要突破制品的安全有效性、质量可控性与经济可 化、标准化开发前提下，无法实现细胞制剂质量可 行性等技术屏障，同时还涉及到法规体制、市场环 控性，更无从保证干细胞临床应用的安全性与有效 境及服务供应链等诸多经济层面的因素。 性。简单地讲，临床技术是医师对患者疾病进行“一 我国将是未来全球干细胞应用的第一大市场， 对一”的个体化诊疗处置，而药物则是“一对多” 虽然科技部门积极支持，产业资金密集进入，但到 的标准化治疗产品。人们在认识医疗产品的过程中 目前为止，除造血干细胞外尚无任何一种干细胞治 付出过惨痛的代价，20 世纪 50 年代德国的“反 疗技术或产品获准临床应用，真正经济学意义上实 应停事件”在世界范围内造成 1 万多名“海豹肢” 现创新的干细胞技术尚未形成。纵然干细胞技术应 患儿；20 世纪 30 年代美国发生的“磺胺酏剂事 用的潜在市场的范围和空间巨大，但由于产业化和 件”和 2006 年我国发生的“齐二药事件”均为药 商品化道路不畅通、无法得到市场准入，美好的愿 物中添加二甘醇导致许多服用者肾功能急性衰竭 景仍是可望而不可及的空中楼阁。 和死亡；我国 20 世纪 60 年代的“打鸡血事件” 干细胞技术开发及临床应用事关公众的健康 与 80 年代的“LAK 细胞事件”更是细胞治疗领 和生命安全、国家安定和社会进步，其战略性新兴 域的前车之鉴，这些经验教训推动了各国药品质量 产业特质决定了其创新道路较其他行业更加充满 管理的标准化进程。经过数十年的发展，国际上已 荆棘与挑战。就现状看，