儿童横纹肌肉瘤治疗进展.PDF

新医学２０１３年７月第４４卷第７期 ４３７ 述　评 儿童横纹肌肉瘤治疗进展 甄子俊 　　 【摘要】　横纹肌肉瘤 （ＲＭＳ）是儿童最常见的软组织肉瘤，恶性程度高，进展快。横纹肌肉 瘤的病理类型、分期、患者年龄、分子学标记等是分层治疗的重要依据，与预后密切相关。目前， ＲＭＳ患者经综合治疗，生存率已达７０％以上；低危患者长期生存率已达９０％，未来的研究将致力于 减轻治疗强度，减少远期毒性；中危患者标准化学治疗方案仍然是 ＶＡＣ（环磷酰胺 ＋长春新碱 ＋更 生霉素）方案。手术和放射治疗技术的改进有助于提高局部控制率和保存患者的器官功能。 　　 【关键词】　横纹肌肉瘤；综合治疗；预后 ＴｒｅａｔｍｅｎｔＡｄｖａｎｃｅｓｉｎＣｈｉｌｄｈｏｏｄＲｈａｂｄｏｍｙｏｓａｒｃｏｍａ　ＺＨＥＮＺｉｊｕｎＤｅｐａｒｔｍｅｎｔｏｆＰｅｄｉａｔｒｉｃＯｎｃｏｌｏｇｙ， ＳＵＮＹａｔｓｅｎＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙＣａｎｃｅｒＣｅｎｔｅｒ，Ｇｕａｎｇｚｈｏｕ５１００６０，Ｃｈｉｎａ Ｃｏｒｒｅｓｐｏｎｄｉｎｇａｕｔｈｏｒ，ＺＨＥＮＺｉｊｕｎ 　　 【Ａｂｓｔｒａｃｔ】　Ｒｈａｂｄｏｍｙｏｓａｒｃｏｍａ（ＲＭＳ）ｉｓｔｈｅｍｏｓｔｃｏｍｍｏｎｓｏｆｔｔｉｓｓｕｅｓａｒｃｏｍａｉｎｃｈｉｌｄｈｏｏｄＩｔｉｓａ ｈｉｇｈｇｒａｄｅｍａｌｉｇｎａｎｃｙａｎｄａｇｇｒｅｓｓｉｖｅＦａｃｔｏｒｓｉｎｃｌｕｄｉｎｇｈｉｓｔｏｌｏｇｉｃａｌｔｙｐｅ，ｓｔａｇｅ，ａｇｅａｎｄｍｏｌｅｃｕｌａｒｍａｒｋｅｒａｒｅ ｉｍｐｏｒｔａｎｔｆｏｒｓｔｒａｔｉｆｉｃａｔｉｏｎａｎｄｔｒｅａｔｍｅｎｔａｎｄａｓｓｏｃｉａｔｅｄｗｉｔｈｔｈｅｐｒｏｇｎｏｓｉｓＣｕｒｒｅｎｔｌｙ，ｗｉｔｈｍｕｌｔｉｄｉｓｃｉｐｌｉｎａｒｙ ｔｒｅａｔｍｅｎｔ，ｐａｔｉｅｎｔｓｗｉｔｈＲＭＳｈａｖｅａｃｈｉｅｖｅｄａｌｏｎｇｔｅｒｍｓｕｒｖｉｖａｌｒａｔｅｏｆｏｖｅｒ７０％；ｔｈｅｌｏｎｇｔｅｒｍｓｕｒｖｉｖａｌｒａｔｅ ｏｆｌｏｗｒｉｓｋＲＭＳｉｓｕｐｔｏ９０％；ｆｕｔｕｒｅｓｔｕｄｉｅｓｓｈｏｕｌｄｆｏｃｕｓｏｎｄｅｃｒｅａｓｉｎｇｔｈｅｔｒｅａｔｍｅｎｔｉｎｔｅｎｓｉｔｙａｎｄｌａｔｅｓｉｄｅ ｅｆｆｅｃｔｓ；ｓｔａｎｄａｒｄｃｈｅｍｏｔｈｅｒａｐｙｒｅｇｉｍｅｎｆｏｒｉｎｔｅｒｍｅｄｉａｔｅｒｉｓｋＲＭＳｉｓｓｔｉｌｌＶＡＣ（Ｃｙｃｌｏｐｈｏｓｐｈａｍｉｄｅ＋Ｖｉｎｃｒｉｓ ｔｉｎｅ＋Ａｃｔｉｎｏｍｙｃｉｎ）Ａｄｖａｎｃｅｓｉｎｓｕｒｇｅｒｙａｎｄｒａｄｉｏｔｈｅｒａｐｙｃｏｎｔｒｉｂｕｔｅｔｏｔｈｅｌｏｃａｌｃｏｎｔｒｏｌｌａｎｄｐｒｅｓｅｒｖａｔｉｏｎｏｆ ｏｒｇａｎｆｕｎｃｔｉｏｎ 　　 【Ｋｅｙｗｏｒｄｓ】　Ｒｈａｂｄｏｍｙｏｓａｒｃｏｍａ；Ｍｕｌｔｉｄｉｓｃｉｐｌｉｎａｒｙｔｒｅａｔｍｅｎｔ；Ｐｒｏｇｎｏｓｉｓ 　　儿童软组织肉瘤是一组起源于原始间叶组织 部和泌尿生殖道，预后较好。葡萄状细胞型约占 的恶性肿瘤，占儿童肿瘤的７％，是儿童颅外最 儿童ＲＭＳ的１０％，常发生在阴道、膀胱、鼻咽 常见的实体瘤。其中横纹肌肉瘤 （ＲＭＳ）和未 和胆道，预后最好。腺泡型约占儿童 ＲＭＳ的 分化肉瘤占儿童所有软组织肿瘤的５０％以上。 ２５％，青少年更多见，好发部位为四肢、躯干、 ＲＭＳ可发生于身体任何部位，恶性程度高，进 会阴和肛周。多形型多发生在３０～５０岁成人， 展快。在上世纪７０年代以前，尚未采用多药联 儿童非常罕见，预后最差。著名的组间ＲＭＳ协 合化学治疗，ＲＭＳ患者的长期生存率不到 作组 （ＩＲＳＧ）的ＩＲＳ 研究分析９９９例患者的 Ⅱ ２５％［１］。而自７０年代起，ＲＭＳ的分期、分型、 预后显示，葡萄状细胞型、胚胎型、腺泡型、其 局部治疗、全身治疗等得到改进。目前，局限型 他类型 （包括多形型和未分化型）患者的５年 ＲＭＳ患者经过综合治疗后，生存率已达７０％以 无事件生存率 （ＥＦＳ）分别为 ６４％、５８％、 ［２］ 上 。 ４１％、４６％，５年总生存率分别为８９％、６８％、