.新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求.pdfVIP

新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的 内容及格式要求 2003 年 5 月 美国 FDA 发布 2009 年 6 月 药审中心组织翻译 辉瑞制药有限公司翻译 北核协会审核 药审中心最终核准 目 录 Ⅰ. 前言 1 Ⅱ. 背景 2 A. 现行法规要求 2 B．一般原则 2 Ⅲ. Ⅱ期临床研究 5 A. 原料药 6 B. 制剂 9 Ⅳ. Ⅲ期临床研究 11 A. 原料药 12 B. 制剂 15 Ⅴ. 安慰剂 19 Ⅵ. 标签 19 Ⅶ. 环境评估 19 新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验药学申报资料的内容及格式要求 Ⅰ. 前言 本指导原则为进行新药临床研究申请（INDs ）的申办者，提供新药临床研 2 究申请 Ⅱ、Ⅲ期临床研究 申报的药学（CMC ）资料方面的建议。本指导原则 3 适用于人用药（定义见联邦食品、药品和化妆品法案），不适用于植物药 、天然 物质衍生获得的药物或使用生物技术产生的蛋白质类药物或其它生物制品。本指 导原则的目的是：（1）确保充足的数据提交给监管机构，从CMC 角度评价拟进 行的临床研究的安全性和质量；（2 ）通过阐明Ⅱ、Ⅲ期临床CMC 资料的类型、 范围和报告，加快新药上市；（3 ）推动协调药物研发。 提交给监管机构的 CMC 资料的数量和深度很大程度上取决于临床研究的阶 段、拟定的人体试验及资料是否与安全性有关。本指导原则确定申报资料的补充 修订（即 CMC 安全性信息）和年度报告（即确证资料）中提交的 CMC 资料。 本指导原则旨在为数据的收集和报告提供更大的灵活性和避免多余的提交， 简化对申办者的监管。简化监管的四个方面如下： 按照惯例提交的某些修正资料会被认定为确证资料（见Ⅱ.B.2 部分），其可 在年度报告中提交。 Ⅲ部分中推荐限定的Ⅱ期相关资料，可在Ⅱ期药物研发中生成，在Ⅱ期试验 启动前无需提交。 Ⅳ部分中推荐的Ⅲ期相关资料，可在Ⅲ期药物研发中生成，在Ⅲ期试验启动 前无需提交。 年度报告应包含受试者报告期提交的确证资料和 CMC 安全性资料综述，因 此，在Ⅰ期或Ⅱ期结束时无需常规的 CMC 更新资料。 1 本指导原则由 FDA CDER CMC 协调委员会（CMCCC ）中的IND 改革委员会制定。 2 与新药临床研究前会议(Pre-IND ）、2 期结束会议(EOP 2) 、和新药申请前会议（pre-NDA ）有关CMC 问 题的建议， 参见其他工业指导原则 （人用药和生物制品IND 会议工业指导原则；CMC ）和 pre-NDA 滚 动补充申请（快速通道药物开发计划―指定、开发和申请评价的工业指导原则）。 3 植物药 INDs 资料会在将发布的 FDA 植物药 工业指导原则中阐述 （草拟版于2000 年 8 月发布； 65FR 49247 ）。 1 虽然本指导原则适用于由商业机构和研究者个人发起的临床研究申请，但该 指导原则对于上市用的临床研究申请有更大价值和实用性。 对于Ⅰ期申报，申办者可参考工业指导原则：药物（包括业已表征、治疗、 生物技术药物）申请Ⅰ期临床研究申报资料的格式和内容要求指导（Ⅰ期指导）。 FDA 的指导原则文件，包