课件-干细胞工程.ppt

（5）干细胞是基因治疗的较理想的靶细胞，因为它可以自我复制更新，治疗基因通过它带入人体中，能够持久地发挥作用。而不必担心像分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基因。 用干细胞可能治疗的疾病 定向分化细胞 治疗的疾病 神经细胞 中风、帕金森，阿尔茨海默， 脊髓损伤，硬化 心肌细胞 心脏病，充血性心衰 胰岛细胞 糖尿病 血细胞 免疫缺陷，先天性血液病，白血 肝细胞 肝炎，肝纤维化，肝硬化 皮肤细胞 烧伤，创伤 软骨细胞 骨关节炎 骨细胞 骨质松病 肌细胞 肌营养不良 视细胞 视网膜退化 角膜细胞 角触损伤。 尤其适用组织坏死性（缺陷、烧伤）、退行性变（神经系统）和自体免疫性疾病 3，组织工程的种子细胞 干细胞可作为细胞组织及器官修复移植治疗的种子细胞。利用其能繁殖，分化和发育各类细胞能力，获得特异组织细胞和器官进行治疗，为移植治疗提供了丰富资源，这给器官移植带来一场革命。 将使体外制造人类自身，个体特异性组织、器官（人造皮肤，人造心脏，肝脏，肾脏等）成为可能。 近来兴起的间质干细胞工程 （mesenchpmal stem cell，MSC） 是从骨髓分离干细胞，它具有向骨、软骨、脂肪、肌肉及肌健组织分化的潜能。此项操作： ①简单无伤害（骨髓穿刺）； ②自体取材不存在组织配型和免疫排斥， ③分化组织类型广。 组织工程化皮肤 组织工程化骨骼 组织工程化血管 组织工程化管状器官 组织工程化腺体器官 4．新型动物细胞模型，人类特定细胞组织模型 ES 细胞可定向分化组织，细胞可提供： ① 新的疾病的发生机制，发展过程模型， ② 药物药效、毒性及代谢的细胞水平研究。 可提供特定组织器官模型，特别发育分化模型。从而为疾病机理研究，高效药物的发现、筛选及动物模型提供了基础。 5．肿瘤治疗副作用的纠正 在肿瘤放化疗中，造血和免疫系统损伤是难以避免，而且常招致治疗的中断。 骨髓干细胞疗法，可以进行急性造血，强有力造血疗法，纠正免疫缺陷及功能 低下，帮助肿瘤治疗。 6．转基因动物的高效载体 用ES细胞作为人目的基因载体，经转基因动物可以得到 ① 动物制药厂表达人需活性蛋白 ② 获得高品质转基因动物品种 7．基因疗法的最佳细胞载体 ES细胞能更好地接受和容纳从外部引入的基因，以取代疾病基因，这样定向分化了的细胞移植更易实现基因转移。也可直接转入全能细胞中去获得人体所需的任何细胞中。 8．生产克隆动物的高效材料 ES细胞克隆中ES细胞作为提供体（CNT）较体细胞克隆易成功，可进行同种动物良种繁殖，也可进行异种ES克隆。另外ES细胞克隆不会出现细胞克隆动物的早衰（端粒问题），也不会出现体细胞易突变、易发生免疫缺陷诸问题。 9．发育生物学的理想体外模型 利用干细胞全能性，可操作性，无限增殖及可定向分化这些特点进行研究，弥补了胚胎小，又在子宫内难于研究不足，可在细胞水平上，分子水平上研究极早期胚胎发育的诸多事件。如利用基因表达芯片，比较研究不同时间，不同阶段干细与分化细胞的异同，了解基因表达规律，基因功能发现新基因和分化分子机制，实现分子水平的发育时空研究。 八、干细胞的产业化 目前世界上干细胞产业化已起步，美国有１０家进行脐带血研究的生物企业。法国、日本、意大利等国建立了脐血干细胞库。协和干细胞基因工程有限公司是我国第一个国家级干细胞产业化基地。 3、干细胞表面标志： Sca-1、C-kit、CD34等，而不同的成体干细胞有不同的独特标志物，如上皮干细胞有β1整合素。此外，干细胞与有不同于一般细胞的特性，如干细胞不被某些染料染色，也可用于选择。 4、干细胞的体外扩增 目前人类可以成功地把胚胎干细胞和CD34阳性造血干细胞在体外得以扩增。 成体干细胞的扩增较困难，依不同组织来源培养条件不同，只有个例成功方法尚无通用