地中海贫血基因检测 基因修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞可否成为治疗的希望？.docVIP

地中海贫血基因检测 基因修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞可否成为治疗的希望？ 中国组织工程研究 第21卷 第9期 2017–03–28出版 Chinese Journal of Tissue Engineering Research March 28, 2017 Vol.21, No.9 www. CRTER.org 基因修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞可否成为治疗的希望？ ·综述· 李玲丽，张风波，李 崎，马燕琳(海南医学院附属医院海南省人类生殖与遗传重点实验室/生殖医学科，海南省海口市 570102) 引用本文：李玲丽，张风波，李崎，马燕琳. 基因修复β-地中海贫血患者诱导多能干细胞可否成为治疗的希望？[J].中国组织工程研究， 2017，21(9):1463-1469. DOI: 10.3969/j.issn.2095-4344.2017.09.027 ORCID: 0000-0003-4743-3578(李玲丽) 文章快速阅读： 文题释义： β-地中海贫血：为单基因疾病，由于位于Ⅱ号染色体上的β珠蛋白基因突变，导致正常β珠蛋白肽链缺失或合成量不足，α肽链相对过剩并沉积在红细胞膜上，使红细胞破坏出现溶血性贫血。 CRISPR/Cas9：是细菌和古细菌在长期演化过程中形成的一种适应性免疫防御，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。CRISPR/Cas9 系统通过将入侵噬菌体和质粒DNA的片段整合到CRISPR中，并利用相应的 CRISPR RNAs(crRNAs)来指导同源序列的降解，从而提供免疫性。 摘要 背景：对于重型β-地中海贫血，目前惟一的根治方法就是造血干细