儿童难治性肾病综合征的临床及病理研究与应用项目-湖南医学会.PDFVIP

关于调整推荐 2016 年度湖南省科学技术奖项目的公示 一、项目名称 儿童难治性肾病综合征的临床及病理研究与应用 二、推荐单位意见 该项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是肾脏病领域的焦点及 热点问题。课题组有 5项主要的科学发现：①建立了儿童难治性肾病综合征（RNS） 的肾脏病理损害定量评价体系，使得对儿童肾脏损害的病理分析从过去定性分 析上升为定量分析评价。②率先将免疫抑制剂霉酚酸酯应用于 2 岁以下的婴幼 儿难治性肾病综合征，推动了对婴幼儿 NS 治疗的发展。③发现肾病综合征患儿 肾脏局部肾素血管紧张素系统的激活与儿童肾病综合征的临床表型及肾脏病理 损害密切相关；并率先将血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）—福辛普利应用于 儿童 RNS 的治疗，为ACEI 药物在儿童 RNS 中的应用提供了宝贵的临床经验。④ 首次报道了 FLG 基因突变在 RNS 中的意义。⑤发现儿童PNS 的发病年龄、临床 表型、病理类型等的构成比近年在发生着变化，丰富了儿童的临床及病理资料 库。该项目具有较好的学术性和实用性，拓展了儿科肾科临床医师对儿童 NS 的 治疗途径，改善了 RNS 患儿的预后，并且适合于在儿科学、临床肾脏病领域推 广应用，具有较好的社会效益和经济效益。同意推荐申报湖南省科技进步奖。 三、项目简介 主要技术内容和创新点：①研发制订儿童难治性肾病综合征（RNS）肾脏病 理损害的评分系统，使得对儿童肾脏损害的病理分析从过去定性分析上升为定量 分析评价，为儿科医生及肾脏科医生诊治、评估 RNS 患儿提供了依据。②研究免 疫抑制剂—霉酚酸酯（MMF）治疗2 岁以下的婴幼儿 RNS 的疗效及安全性，推动 了婴幼儿肾病综合征治疗的发展，改善了婴幼儿 RNS 患儿预后。③探讨肾病综合 征患儿肾脏局部血管紧张素系统（RAS）、激素反应性、肾脏病理损害程度间的关 系，阐明了儿童 RNS 的部分机制。并率先将血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）— 福辛普利钠应用于儿童难治性肾病综合征的治疗，为 ACEI 药物在儿童 RNS 中的 应用提供了宝贵的临床经验。④探讨 FLG 基因突变与儿童难治性肾病综合征激素 耐药的关系，丰富了儿童 RNS 的遗传学发病机制研究。⑤对儿童肾病综合征的发 病年龄、临床表型、病理类型构成比等流行病学进行研究，发现近年来儿童肾病 综合征的流行病学特点发生了改变。 技术经济指标：①研发制订了儿童难治性肾病综合征肾脏病理损害的评分体 系。②研究发现了肾病综合征患儿肾脏局部肾素-血管紧张素系统、激素疗效、 肾脏病理损害之间的关系，发现 FLG 基因在肾病综合征患儿激素耐药中的意义， 这些研究发现为阐明儿童难治性肾病综合征的发病机制做出了贡献。③将霉酚酸 酯应用于 2 岁以下的婴幼儿 RNS，福辛普利钠应用于儿童 RNS，推动了儿童肾病 综合征的治疗学发展，改善了患儿预后。④对儿童肾病综合征流行病学方面的研 究及发现丰富和更新了儿童肾病综合征的临床、病理资料库。 发表论文及专利情况：发表论文 16 篇，其中被 SCI 收录论文 3 篇，统计源 期刊收录论文 14 篇（其中 CSCD 收录论文 9 篇）。 应用推广及效益情况：本项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是 儿童肾脏病领域的研究焦点及热点问题。本研究成果提高了儿童难治性肾病综合 征的临床疗效，改善了病人的预后，同时推动了儿童肾脏学科的发展，拓展了儿 童肾脏临床医师对儿童难治性肾病综合征的治疗途径，具有较好的经济和社会效 益。发表 SCI 收录论文 3 篇，被他人 SCI 论文引用 25 次；统计源期刊收录论文 13 篇，被他人引用 112 次，其中单篇最大他引次数 44 次。5 位国内专家评审意 见认为基本达到国内领先水平。 四、客观评价 经由湖南省卫生计生委组织、湖南省医学会主持的医药卫生科技成果鉴定, 该项目达到国内领先水平。 五、推广应用情况 本项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是肾脏病领域的焦点及热 点问题，本项目取得的成果适合于在儿科学、临床肾脏病领域推广应用，并具有 较好的应用前景。成果申报人及申报单位在国内具有较高的学术地位，为成果的 推广奠定了较好的条件。通过学术讲座、专家论坛、继续教育学习班、招收进修 医生、规范化培训的住院医生、带教研究生、教学查房及适宜技术推广等多种形 式进行推广应用。 六、主要知识产权证明目录