条件性RNA干扰在基因治疗中的研究进展.pdfVIP

第 卷第 期第 页 ( ) 43 4 478 华中科技大学学报 医学版 Vol.43　No.4　P.478 2014 年 月8 　　　　Acta Med Univ Sci Technol Huazhon 　　　　 Au .　2014 g g ■■■■■■■■■ ■ 综　　述 ■ ■■ ■■■■■■■ 条件性 RNA干扰在基因治疗中的研究进展∗ , 1 2 2△ 赵伯明 , 杨 操 　 　 1 , 湖北省荆州市第一人民医院骨科 荆州　434000 2 , 华中科技大学同济医学院附属协和医院骨科 武汉　430022 关键词: 干扰; 基因治疗; 诱导系统 　 　 RNA 中图分类号: : / R459.9　　DOI 10.3870 .issn.1672-0741.2014.04.027j 干扰( )是一种保守的转录后水平序 , []3 。尽管 　　RNA RNAi 技术 可把副效应降低到最小程度 siRNA 。 , 列特异性下调靶基因的遗传监督行为 十余年前 易于生产和使用 但它在细胞中发挥的沉默效应短 []1 等 首次在无脊椎动物秀丽隐杆线虫中描述了 , , Fire 暂 通常仅维持不到 周时间的沉默效应 因此在慢2 , 干扰现象 此后发现不仅在单细胞原生物和真 、 RNA 性疾病如癌症 神经退行性疾病中需要反复 siRNA , 菌中 而且在复杂的生物体如植物和脊椎动物中 , 治疗以获得持续的沉默效应 并且需达到最佳的 普遍存在。 , RNAi RNAi 已应用于染色质构建 平移 siRNA浓度以减少脱靶效应。 。 沉默和细胞的演进分化研究等方面 目前一些小分 1.2　载体介导的RNAi 子干扰 ( )和短发夹 ( )介 合成 的载体可在染色体外或整合入宿 RNA siRNA RNA shRNA shRNA 、 导的 技术正应用于某些病毒感染 神经变性