遗传病治疗与预防PPT.pptVIP

第十三章 遗传病的治疗 ;二、内科治疗（药物治疗） ;（1）应用螯和剂 肝豆状核变性 铜离子 青霉胺 去铁胺B 铁蛋白 （2）促排泄剂 家族性高胆固醇血症 消胆胺 （3）代谢抑制剂 （4)血浆置换或过滤 家族性高胆固醇血症 肝素－琼脂糖 小球 氯化钙 （5）平衡清除法（equilibrium depletion），对于某些溶酶体贮积病，由于其沉积物可弥散入血，并保持血与组织之间的动态平衡。如果注入一定的酶于血液以清除底物，则平衡被打破，组织中沉积物可不断进入血而被清除，周而复始，可逐渐达到去除“毒物”的目的。;三、出生前治疗 ;基因治疗 （gene therapy） ;（三）基因转移方法： ;6、病毒介导基因转移：以病毒为载体（vector）,将外源目的基因通过基因重组技术，将其组装于病毒上，让这种重组病毒去感染受体宿主细胞。 两种病毒介导基因转移方法 ①逆转录病毒载体(RV)：反转录病毒虽是RNA病毒，但有反转录酶，可使RNA转录为DNA，再整合到宿主细胞基因组。 ②DNA病毒介导载体(AV) ：DNA病毒包括腺病毒、SV40、牛乳头瘤病毒、疱疹病毒等。 ;逆转录病毒载体（M0-MLV) 结构：;生活