国家重大新药创制科技重大专项重点关注靶点分析解读-药学进展.PDF

PROGRESS IN PHARMACEUTICAL SCIENCES 2014,38 7 :552-560 552 ( ) ·热点透视· H O T S P O T S P E R S P E C T I V E 编者按： 国家“十三五”重大新药创制科技重大专项2015年度课题将重点针对严重危害我国人民健康的恶性肿瘤等10类（种）重 大疾病，开展具有重要临床价值的创新药物研究。与以往重大新药申报指导方案不同的是，此次方案指明了重大专项治疗领域中的靶 点研发方向，例如提到化学药领域的重点关注靶点——神经精神系统疾病相关靶点（如BACE、AMPA等）、代谢系统疾病相关靶点（如 PCSK9等）、肿瘤靶向及免疫治疗相关靶点（如WNT、PI3K-Akt-mTOR、c-Met、PD1、PD/L1、CTLA4、miRNA等）、肺动脉高压及慢 性阻塞性肺病相关靶点（如sGC等）。 《药学进展》与汤森路透公司自2014年第4期开始，在“热点透视”栏目中对此次重大专项申报提及的热门靶点进行数据层面 的分析和解读，包括其机制、研发管线、进展、适应证、研发公司、交易、专利、文献等，以期为业界人士提供参考。文章信息来源 之一汤森路透Integrity数据库是全球最知名的药物研发信息平台之一。本期刊载阿尔茨海默病治疗药物靶点——β-分泌酶。 国家“重大新药创制”科技重大专项重点关注靶点 分析解读——β- 分泌酶 杨臻峥，邢爱敏，康银花，范鸣，郑晓南 * （中国药科大学《药学进展》编辑部，江苏 南京 210009） [ 摘要 ] 阿尔茨海默病是一种可导致记忆减退、认知功能障碍等症状的神经退行性疾病。研究显示，阿尔茨海默病与 β- 淀粉样蛋白的过量 产生和聚集密切相关，而 β- 分泌酶是催化 β- 淀粉样蛋白产生的关键酶，抑制 β- 分泌酶可减少 β- 淀粉样蛋白在脑中的蓄积，从而延缓阿 尔茨海默病的病情发展。近年来，β- 分泌酶抑制剂作为一种理想的阿尔茨海默病治疗策略，受到了越来越多的关注。结合汤森路透数据库 资源——Thomson Reuters Integrity 和 Cortellis for Competitive Intelligence，对 β- 分泌酶的机制、相关药物研究进展、适应证、 研发机构、交易、专利、文献等情报进行数据层面的分析。 [ 关键词 ] β- 分泌酶；阿尔茨海默病；国家“重大新药创制”科技重大专项 [ 中图分类号 ] R971 [ 文献标志码 ] A [ 文章编号 ] 1001-5094（2014）07-0552-09 Analysis of Important Targets in National Key Subjects of Drug Innovation—— -Secretase β YANG Zhenzheng, XING Aimin, KANG Yinhua, FAN Ming, ZHENG Xiaonan (Editorial Office of Progress in Pharmaceutical Sciences, China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China) [Abstract] Alzheimer disease is a neurodegenerative disease which could cause a gradual loss of memory and cognitive dysfunction. Alzheimer disease has been found to be closely related to over-production and aggregation of β-amyloid, the generation