内分泌及新陈代谢治疗药品临床试验之一般考量.pdfVIP

第一章 內分泌及新陳代謝治療藥品臨床試驗之一般考量 為確保藥品安全及正確評估其醫療效能，藥品必須進行臨床試驗，據以獲 得人體安全性與有效性之評估資料；另配合本署「藥品優良臨床試驗規範」與 「藥品臨床試驗一般基準」之公告實施，並使試驗研究者於進行內分泌及新陳 代謝治療藥品臨床試驗時有所依據，特訂定本基準。 臨床試驗為一逐步推進的階段性過程，以非臨床試驗的結果為根據，依序 進行第一階段、第二階段及第三階段臨床試驗。藥品上市後，可藉第四階段臨 床試驗，監視慢性或罕見之不良反應，或依臨床需要，進行發展新適應症之臨 床試驗。 一、第一階段臨床試驗 其目的在瞭解研究用藥品之藥理作用、安全劑量的範圍、及藥品在人體的 吸收、分佈、代謝及排泄情形，以做為第二階段臨床試驗的依據。第一階段臨 床試驗只有在非臨床試驗中獲得足夠之藥效、急慢性毒性及可能之藥品不良反 應等資料，並有強烈證據顯示在臨床上可能有實用價值時才能進行。 第一階段臨床試驗之受試驗者，原則上以健康成人為主，並於單一機構進 行。試驗主持人宜為精通臨床藥動學的研究者，以及對內分泌及新陳代謝疾病 十分了解 ，且有十足經驗的專科醫師，共同主持負責。由於第一階