基因与疾病教育部全国中小学教师继续教育网.ppt

　基因失活（gene inactivation）：利用反义技术能特异地封闭基因表达特性，抑制一些有害基因的表达，已达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达，增加化疗效果。 　　免疫调节（immune adjustment）：将抗体、抗原或细胞因子的基因导入疾人体内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防治肿瘤复发的目的。 　　其它：增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性：采用给予前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损用力。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，然后给予病人无毒性GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物。因而肿瘤细胞被杀死，而对正常细胞无影响。 一些常见疾病的治疗策略： --隐性遗传病 　--用正常基因置换致病基因而达到完全校正 　　　　　　　--导入正常基因序列以达到暂时性校正 --显性遗传病　 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 　　　　　　　--使有害基因失活而达到暂时性校正　　　　　　　 --在某些情况下可导入正常基因加以校正 --肿瘤 --杀伤肿瘤细胞（如利用自杀基因，激活