儿童癌症治疗基因治疗.pdfVIP

儿童癌症治疗 基因治疗 Adapted from B. S. Hasenauer in Essentials of Pediatric Oncology Nursing A Core Curriculum APON, 1998 儿童癌症治疗 基因治疗 定义 • 把基因插入病人细胞来治疗疾病，包括增强、 复原或介入新细胞功能 • 成功基因治疗要求 - 主要作用细胞的确认，并且正常的复制品能 被成功克隆（制造） - 在患儿足够数量的合适细胞中插入正常基因 的有效方法正在发展中 - 插入基因正常表达应足够治疗，但应没有毒 性作用或不干扰正常细胞功能 儿童癌症治疗 基因治疗 治疗原则 • 可以组织自然细胞增长的肿瘤抑制细胞丧失 • 致癌前基因转接成加速细胞生长的致癌基因 • 通过染色体异位产生致癌基因的融合蛋白 癌症治疗的新方法 • 重点在癌症病因 • 处理癌症本身 儿童癌症治疗 基因治疗 儿童癌症作用 • 现存癌症基因治疗方法是试验性的 • 儿童癌症治疗作用不清楚 • 临床试验早期结果现实有潜在作用 • 分子基因技术正运用于癌症的以下领域 - 呈现和预防 - 诊断和预后 - 疾病微量残余的监测和治疗 儿童癌症治疗 基因治疗 经典基因治疗 • 基因转接-把一条或更多的基因插入细胞基因染 色体，仅用于体细胞（非生殖细胞），这样插 入的基因就不会传给后代 • 微生物基因转接-把基因物质插入生殖细胞，有 很大的道德和社会影响，还未被赞成用语临床 试验 • 治疗性反应的持续-依据细胞群作为基因转接目 标 - 划分的细胞群 - 非划分的成熟细胞群 儿童癌症治疗 基因治疗 癌症治疗应用 采纳4项主要技术把基因转接用作癌症治疗 • 基因标记 • 基因治疗 • 修改对肿瘤的免疫反应 • 修改正常宿主细胞对细胞毒性物质的敏 感度 儿童癌症治疗 基因治疗 传送的方法 • 基因转接矢量是一个机械装置（携带 者），通过其基因被转接至细胞 • 两种类型矢量 - 滤过性毒菌的矢量（例如Retroviral vectors, Adenoviral vectors ） - 非滤过性毒菌的矢量（例如Liposomes ） 儿童癌症治疗 基因治疗 潜在副作用 和病人安全相关的危险和毒性不能很好定 义，需要长期监测，危险因子包括： • 健康照护者和病人感染后生滤过性毒菌 的病毒血危险 • 接收后生滤过性毒菌基因治疗病人被插 入肿瘤基因危险 • 所有基因转接方案的副作用 儿童癌症治疗 基因治疗:潜在副作用 健康照护者和病人感染后生病毒的病毒血 危险 • 滤过性毒菌矢量被修改而不能复制 • 制造滤过性毒菌矢量中