(精编)【医学教学课件】基因治疗的原理与研究进展教学课件.pptVIP

1 基因治疗的原理 与研究进展 The Advance and Principle of Gene Therapy 中南大学生物科学与技术学院 胡维新 2018-3-17 2 基因治疗分类 体细胞(somatic cell)基因治疗 生殖细胞(germline)基因治疗 只限于某一体细胞的基因的改变 只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进行矫正 当代及子代 2018-3-17 3 1. 基因治疗的策略 内容提要 2. 基因转移技术 4. 治疗基因的受控表达 3. 基因干预 5. 基因治疗的应用研究 2018-3-17 4  一、基因治疗的策略 2018-3-17 8 （二） 基因添加 基因添加（gene augmentation）: 通过导入外源基因使靶细胞表达其本身不表达的基因。 类型: 在有缺陷基因的细胞中导入相应的正常基因，而细胞内的缺陷基因并未除去，通过导入正常基因的表达产物，补偿缺陷基因的功能； 向靶细胞中导入靶细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。 2018-3-17 9 （三）基因干预 基因干预（gene interference）: 采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。 2018-3-17 10 （