1、方教授-中西医疗效比较亚组化设计0729 .ppt

中西医疗效比较的亚组化设计 方积乾 刘凤斌 中山大学 广州中医药大学 公共卫生学院 第一附属医院 1. 前言 中医药科研成果鲜有发表于西方前沿杂志，国外批准上市的中药产品很少。 全球范围内存在对中医有效性的怀疑和质量控制的担忧。 虽然临床表明中医药有效，但真实性不能肯定，原因在于研究方法欠严谨和完善。 证据强度 二级证据: 随机化、对照试验 （Randomized Control Trial，RCT） 一级证据: 基于多项RCT的系统评价 （Systematic Review） 系统评价要求高质量的RCT RCT要求平行设计 RCT 临床试验 以人为研究对象的前瞻性研究； 随机化、对照； 干预试验； 对干预效果的评价。 依据事先规定的计划书，对人类进行生物医学或健康相关的研究。 2. 中医临床试验的现状 西方医学的试验设计思路在国内传播应用 套用这种思路，人们做了一些随机对照试验（RCT），但问题多多！ 设计：以西医治疗为主导 有人将234例患者以 1:1 比例随机分为 醒脑组：在西医治疗基础上施醒脑开窍针刺治疗 传统组：在西医治疗基础上施传统针刺治疗 指标：两组病死率、神经功能缺损程度（采用3种 量表）和BI指数方面的差异。 ---- 这是问给西医帮忙时, 哪种针刺好?! 设计：中西医结合 ~ 西医+安慰 剂 治疗某病, 西医80分左右, 中医80分左右 西医+中医 90分左右 西医+安慰剂 82分左右 --) 中医--安慰剂 8分左右 ---- 这样评价中医疗效科学吗?! 应当直接比较! 中医 ~ 西医 或 中医 ~ 安慰剂 设计：把中成药当西药来治病 有人用益髓生血颗粒治疗β地中海贫血。 60 名患者随机分入治疗组和安慰剂组，疗程3个月 指标：血液学参数、B超和中医证候量化评分指标 结果：治疗组在干预前后有明显变化，且比安慰 剂有更好疗效。 ---- 自始至终一种成药，是中医吗？ 设计：直接和西医PK！ 有人观察中医对早期膝骨关节炎的疗效，将60 例患者分为 试验组：口服中药 肝肾不足、筋脉疲滞证：六味地黄汤为主加减 脾肾两虚、湿注骨节证：除湿通痹汤为主加减 肝肾亏虚、痰疲交阻证：左归汤为主加减 对照组：口服塞来昔布及盐酸氨基葡萄糖 设计：直接和西医PK！ 疗程：3个月 指标：治疗前后予MRI检查、膝骨关节炎严重 指数评分 结果：中医辨证施治可以显著减缓或抑制早期 膝骨关节炎的关节软骨退变、减轻膝骨 关节炎的严重程度。 ---- 中医辨证施治，好！ 西医不是个体化治疗，对西医不公平！ 评价指标 针刺治疗：病死率、神经功能缺损程度(量表) 、 BI指数。 地中海贫血: 血液学参数、B超、 中医证候量化评分 膝骨关节炎：MRI检查、严重指数评分 ---- 不分主次 主要指标? 次要指标? 不能互通 中医证候评分? 西医不懂! 实验室检查? 与中医何干! 3. 提议: 亚组化设计----比较中西医疗效 ① 详细规定同时适用于试验组和对照组的 纳入标准和排除标准 (根据中西医双方的 要求) ② 对符合 纳入标准、排除标准的患者做随 机化分组 ③ 分组: 中医治疗组 西医治疗组 ④ 治疗方案亚组化： 中医治疗组辨证施治:  按辨证类型分成若干亚组 规定各亚组的主要处方和加减细节 规定转型后主要处方和加减细节 西医治疗组个体化治疗:  按照西医理论分成若干亚组 规定各亚组的治疗方案 规定转型后治疗方案 亚组化设计 3. 提议: 亚组化设计 ----比较中西医疗效 ⑤指标