基因诊断治疗汇.ppt

基因诊断 基因治疗三要素 1.合适的目的基因：补充缺损基因；矫正异常基因；其他具有治疗作用的基因。 2.合适的基因转移方法。 3.必须在体内正常表达：基因表达调控机制。 肿瘤基因治疗临床实践 肿瘤基因治疗是应用基因转移的技术将外源基因导入宿主细胞，直接修复或纠正肿瘤相关基因的结构与功能缺陷，或者通过增强宿主的免疫防御功能杀伤肿瘤细胞，因此，肿瘤的基因治疗也是生物治疗的重要组成部分。 目前肿瘤基因治疗仍处于早期阶段，尽管其在体外或动物实验上有许多理想结果，但在临床实践中的应用还面临许多困难，具体问题体现在： 如何选择更有效的目的基因？ 如何确保载体的安全性？ 如何将带有治疗作用的载体高效率的转移到人体内？ 如何保持这些重组载体在人体内长期和稳定的高效表达出预定的基因产物？ 如何有效地将基因治疗与其他治疗方法的联合应用？ 如何更有效的减轻人体对重组载体的免疫作用？ 这些都是当前基因治疗实践中所遇到的重大困难，并成为目前肿瘤基因治疗研究的热点。  目的基因成功转移入靶细胞是基因治疗最重要的环节。目前临床上肿瘤基因治疗方式可分为间接体内（回体法）(exvivo)和直接体内（invivo）两种。 所谓间接体内法就是将靶细胞由患者体内取出，于体外完成基因转移后再回输患者体内，此种方法的优点为靶细胞明确、转染效率高；而直接体内法是将目的基因插入载体