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治疗儿童原发性生长激素缺乏症药物经济学分析 　　摘 要 目的：比较两种用药方案治疗儿童原发性生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD）的经济效果，为临床用药提供依据。方法：通过回顾性研究，对普通人生长激素（A组）和长效人生长激素（B组）两种治疗方案进行最小成本分析和成本效应分析。结果：治疗时间为6个月时，普通制剂与长效制剂的成本分别为1 706.1元/cm和3 333.3元/cm；治疗时间为12个月时，普通制剂与长效制剂的单位成本分别为4 102.9元/cm和8 000.0元/cm；以质量调整生命年为评价指标，普通制剂组与长效制剂组的成本效用比分别为47 297.9和25 000.0。结论：普通人生长激素单位疗效成本低于其进口长效制剂，但长效制剂具备更好的成本效用比，具有开发和使用价值。 　　关键词 药物经济学 成本-效用分析 最小成本分析 儿童原发性生长激素缺乏症 人生长素 　　中图分类号：R956 文献标识码：B 文章编号：1006-1533(2012)07-0019-03 　　随着药物经济学的发展，合理用药的标准在安全性、有效性的基础上增加了经济性，寻找疗效显著且成本适中的治疗方法是药物经济学研究的主要内容[1]。 　　儿童原发性生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)是常见内分泌疾病之一，临床主要表现为生长发育迟缓、身材矮小、面容幼稚和皮下脂肪较多等。重组人生长素可刺激骨骺软骨细胞分化、增殖，刺激软骨基质细胞增长，引起线性增长加速，与垂体分泌的生长激素作用相似，故可用于替代治疗因生长激素分泌减少或缺乏所致的生长激素缺乏症。目前，我国重组人生长激素主要生产企业有5家，均为普通剂型，长效重组人生长激素则完全依靠进口。本研究对国产人生长激素和进口长效人生长激素治疗儿童原发性生长激素缺乏症的用药方案进行经济学分析，为临床用药提供依据。 　　 　　1 资料与方法 　　1.1 数据来源 　　文中数据均来源于近年来关于普通人生长激素及进口长效人生长激素治疗儿童原发性生长激素缺乏症的文献[2-14]。入选文献均有身高、体重、骨龄和生长速度等详细临床信息，采取了科学严谨的统计方法，治疗时间在6~12个月。 　　1.2 用药方案 　　普通人生长激素于每晚临睡前脐??皮下注射，剂量为0.1 IU/ (kg?d)；进口长效人生长激素每月注射2次，每次剂量为0.15 IU/ (kg?d)。两组给药方案疗程均为6 ~12个月。患者每3个月测量一次身高，通过计算疗程后的生长速率，比较治疗前后生长速率(GV)，观察疗效。 　　1.3 成本的确定 　　成本是指某一特定非药物或药物治疗方案所消耗资源的总价值，包括直接成本和间接成本。直接成本由直接医疗费用和非医疗费用组成，包括药品费、检查费和材料费等。间接成本包括劳务费、固定资产折旧费和管理费等。由于检查费、材料费是一致的，本研究仅从患者在6个月或12个月内使用的药物总费用上进行比较。为使分析结果有一定参考意义，药费按2010年1月的药品价格统一计算。规格为4 IU的重组人生长激素国家限定最高价格为93.3元/支，进口长效人生长激素约在1 000元/支。两组治疗方案的直接成本分别为：A组=93.3×365=34 054.5元/年；B组= 1 000×24=24 000元/年。 　　 　　2 结果 　　2.1 两组治疗效果评价 　　以治疗前后的生长速率增长值△GV作为判断药物疗效的指标，结果见表1。 　　2.2 最小成本分析（CMA） 　　采用成本最小法进行分析，比较相同单位疗效的成本，结果见表2。无论是6个月疗程还是12个月疗程，普通人生长激素组的最小成本均明显低于进口长效人生长激素组。 　　2.3 成本效用分析（EUA） 　　药物经济学的效用指患者或社会对一种药物治疗后带来的特殊健康结果或健康状况的一种偏好。从患者主观角度来评价药物效果的效用指标是质量调整生命年（quality adjusted life year，QALY）。从文献中选取具有代表性的治疗副作用并进行发生率的统计，结果见表3。 　　设健康状态权重为1，将各项副作用在患者感受中的权重进行平均分布，计算A、B两组的质量调整生命年和成本效用比率（CUR），结果见表4。成本-效应比率（CUR）表示项目获得每个单位的QALYs所消耗的成本量。CUR值越高，表示项目效率越低；CUR值越低，表示项目效率越高。人生长激素的长效制剂的成本效用比率显著优于其普通制剂。 　　 　　3 讨论 　　本研究对两种用药方案治疗儿童原发性生长激素缺乏症的经济效果进行了比较。结果表明，重组人生长激素及长效制剂均可使患者的生长速率明显提高。从药物经济学