吴祖泽院士细胞临床研究现状.ppt

干细胞临床研究现状 2009年3月奥巴马取消美国对胚胎干细胞研究限制后，推动了干细胞的临床研究。 造血干细胞 间充质干细胞 MSC主要分布于骨髓、脐血、脂肪、牙髓、肌肉以及众多的结缔组织，可以分化为脂肪细胞、成骨细胞、软骨细胞等。MSC起到重要的免疫调节作用，是骨髓微环境的重要组成等。 MSC是一个不均一的细胞群体，由于采用不同的细胞分离和扩增技术、制定不同的质量标准，可能得到不同的结果。 2006年国际细胞治疗协会间充质和组织干细胞委员会提出了制定MSC的标准： 对于异基因间充质干细胞治疗，具有以下特点： 1. 脐带是人体废弃物，采集它的细胞不涉及人权、隐私等伦理问题。当然，患者对上述细胞治疗有知情权，收集脐带须得到供者的书面同意。 2. 以骨髓和脐带来源的间充质干细胞为例，截止至2011年3月，美国FDA已批准应用MSC进行临床研究的试验方案共154项，其中已完成I期临床安全性试验的方案共有109项，有2项已完成III临床试验，一项是MSC治疗急性移植物抗宿主病（GVHD），一项是MSC治疗克隆氏病。 科技创新推进转化医学发展 医疗政策引导医学转化进程 卫生部 “医疗技术临床应用管理办法（征求意见稿）”2009-05-01 第七条 医疗技术分为三类： 第一类医疗技术是指安全性、有效性确切，医疗机构通过常规管理能够保证其安全性、有效性的技术。 第二类医疗技术是指安全性、有效性确切，涉及一定伦理问题或者风险较高，卫生行政部门应当加以控制管理的医疗技术。 第三类医疗技术是指安全性、有效性尚需进一步验证或者安全性、有效性确切，涉及重大伦理问题或者高风险，卫生行政部门应当加以严格控制管理的医疗技术。 第八条 卫生部负责第三类医疗技术以及费用昂贵等其他需要特殊管理的医疗技术临床应用管理工作。具体目录由卫生部另行制定公布。 ● 解放军第三零二医院王福生教授领导开展的“脐带间充质干细胞治疗肝病的安全性和伦理学研究”。在获得医院伦理委员会和总后卫生部批准后，在病人签署知情同意书基础上，应用脐带来源的间充质干细胞治疗了81例慢性乙肝肝硬化失代尝和肝衰竭病人，最后访问时间已达9个月。结果表明，输入间充质干细胞后未出现不良反应，患者临床症状存在明显改善，肝功能恢复；个别肝衰竭病人的甲胎蛋白水平呈上千倍增加（排除肿瘤），之后逐渐恢复正常，说明肝细胞再生活跃。 细胞是一个活的材科，尽管可以制定质量标准，但是不同于其它药物，它在原料、制作、保存、冷链储运和使用前的解冻处理等处于不断变化之中，从而为细胞的成药性带来困难，这可能是至今细胞药品尚未面世的技术难点。 然而, 由于细胞治疗技术管理和应用的局限性(定点医院)和相对可控性(住院病人)，以及细胞治疗的快速进步和社会需求，近期发展细胞治疗技术可能是在完善细胞药品之前的一个过渡阶段。 细胞治疗技术与细胞治疗药品共性： 细胞治疗技术与细胞治疗药品均须通过临床前研究和临床试验，在确证它的安全性、有效性和质量可控基础上，才能获准临床应用。 建议：细胞治疗技术与细胞治疗药品是细胞治疗研发中的两个阶段。原则上，细胞治疗技术在完成细胞治疗研究并取得医疗行政部门核准后，方可进入收费的临床治疗应用。建议： 1、提高临床医院开展细胞治疗研究的准入门槛; 2、规范细胞治疗研究项目的申报要求和评审标准; 3、鼓励建设区域性和全国性细胞生产基地，提供合格的临床级细胞制品(含细胞数量、表型、病原体等检查报告)。在取得当地和国家卫生行政部门批准后，方可在规定地区内用于临床治疗; 4、建设国家或地区细胞制品质量标准实验室，建立质控体系，对临床治疗用细胞制品实行质量检查，确保临床用细脆的安全; 5、建立行政与技术核查制度和专家库,加强监管力度和审评的公正性。 。 卫生部科教司转发《国家发展改革委办公厅关于征求对“外商投资产业指导目录修订稿反馈意见”的意见》函。在原《外商投资产业指导目录》中，“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”一项被列为禁止外商参与投资产业。在今年国家发改委征求对《外商投资产业指导目录》修订过程中，美国全国商会及中国美国商会提出意见，建议把“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”从禁止目录中删除。 2011年5月 UC-MSC treatment protocol UC-MSC treatment can reduce ascites in decompensated LC patients