附件：拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征 ….docVIP

附件 拓展性同情使用临床试验用药物管理办法 （征求意见稿） 第一章 总 则 为使临床急需用药患者能够尽快获得试验用药，加快临床试验用药物安全性数据的收集，规范临床试验用药物的使用和管理，根据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），借鉴国际经验，结合我国药品注册审评工作实践，制定本办法。 拓展性同情使用临床试验用药物是指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。拓展性同情使用临床试验用药物是临床试验的一种形式，也称拓展性临床试验。 拓展性临床试验的目标人群是患有危及生命或严重影响患者生活质量需早期干预且无有效治疗手段的疾病的患者。 下列情况可考虑使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者： （一）患者因不符合试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验； （二）因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验； （三）注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应症人群中可能的有效性和安全性。 注册申请人需向国家食品药品监督管理总局药品审评中心（以下简称药审中心）申请开展拓展性临床试验，获得批准后方可实施。 参加拓展性临床试验的患者需经医生评估患者的临床获益超