化学药物立题目的与依据的撰写要求.doc

化学药物立题目的和依据 的撰写要求 报告人：李眉 一. 前言 立题目的与依据 . 国内外有关该品研发、上市销售现状及 相关文献资料或者生产、使用情况，制 剂研究合理性和临床使用必须性的综述 ——《注册管理办法》附件2 立题目的与依据 化学药物综述资料撰写的格式和内容的 技术指导原则 申报资料 是申请人为了注册申请提供的文件 用以证明注册申请的合法性和合理性 包括： 技术性文件 证明性文件综述性文件棱锥图立题目的与依据对主要研究结果的总结及评价申请目的上市承诺药学研究 资料综述药理毒理研 究资料综述临床试验 资料综述药学研究资料药理毒理研究资料临床试验资料综合综述专业综述试验资料 综述性申报资料撰写的基本要求 真实反映研究过程和结果 系统说明研究目的和依据 规范格式和内容表达方式 基于研究—反映过程和结果---真实性 易于审评—统一格式和内容---规范性 支持注册—围绕申请目的---系统性 审评者对申报资料的考察 申请人的承诺 审评、审查角度 申请目的 合理性 支持申请目的的证据 证据的充分性 向社会承诺信息 证据是否科学、系统、真实 立题目的和依据 研究目的 试验设计 真实性 研究的真实性 申报资料的真实性 申报资料真实性问题 1、未充分表达—细节说明不 2、逻辑、常识—虚假痕迹 3、不能证明真实性—不能溯源 关联性 围绕着立题依据、研究目的 和试验设计这三个关键要素, 突出三者之间的重要关联 常见问题: 1、文献资料的堆积 2、研究内容缺陷 3、综合分析不充分 4、资料衔接间矛盾 规范性 内容 格式 用语 引用文献  二、资料格式和内容 . 本申报资料可从下述六部分来撰写： ---品种基本情况 ---立题背景 ---品种的特点 ---国内外有关该品种的知识产权等情况 ---综合分析 ---参考文献  （一）品种基本情况 1、品种的基本情况一般应包括以下内容： . （1）药品名称，包括通用名、英文名、化学名、 汉语拼音、拟用商品名； . （2）药物的化学结构式、分子式、分子量、基本 理化性质； . （3）所申报药物的药理作用及作用机制； . （4）制剂的剂型、规格； （5）复方制剂的组成，各组分药理作用、适应症、 用法用量、主要不良反应等的概述； . （6）拟用于临床的适应症及用法用量；申请增加 适应症的药品，还应说明原批准的适应症及用法 用量； . （7）所申报药品的注册分类及其依据，并明确是 否为原研发品种。非原研发品种应说明原研发药 物的基本情况，包括原研发单位、国别或地区； 尚在进行临床研究药物的临床研究情况；已上市 药品的上市时间、上市国家或地区、上市剂型、 规格、商品名、临床适应症、用法用量等； . （8）申报上市时，应注明临床试验的批件号及批 准时间等。 2、其他： . 申报原料药时，应说明与原料药同时申报的制 剂的基本情况。对于目前在研并拟随后申报的制 剂品种的情况亦可简要介绍。 . 申报制剂时，应说明原料药的来源及执行的质量 标准，以及本申报单位有无同一原料药的其他制 剂品种的申报。  （二）立题背景 . 1、简述拟定适应症的临床特点，包括适应症可能的病因、 发病机理、流行病学（发病率、地域、年龄等）、危害性、 临床表现和预后。 . 2、简述拟定适应症的治疗现状及常用药物，包括该适应 症目前常用的治疗方法（药物和非药物）及对药物的需求。 简述目前常用治疗药物的情况。按药理作用类型及化学 结构类型分别对不同类型药物的主要特点进行阐述，说明 各类药物的作用机制、临床作用特点、存在的主要不良反 应以及临床应用的局限性。 简述作用机制相同或类似药物及化学结构类型相同或类 似药物中，不同品种的各自特点，包括化学结构、药代动 力学、临床应用、疗效和安全性等方面的特点。  . 3、简述所申报药品研发的科学依据、临床意义和定位， 如有效性、安全性、耐受性、依从性等方面的特点。 . 4、简述其他与立题有关的背景资料。如为改变剂型品 种，应说明现有剂型的临床应用情况及局限；如为复方制 剂，应说明各组分的临床应用及联合用药情况等。 . 5、说明该品种国内外是否有研究报道，目前研究开发阶 段，是否已批准上市，上市后的临床使用情况等。 . 6、对上述资料进行综合分析，进一步阐明开发该品种的 立题背景、科学依据和目的。  注册分类1的立题依据 ..疾病状况和治疗现状 ..治疗中主要存在的问题（未达到目标的临床需求） ..申报药物对于上述问题在哪些方面可以得到改进 ..试验的结果是否与预期相符  实例: 新喹诺酮类抗菌药 . 新型结构的喹诺酮类抗菌药 . 适应症:社区获得性肺炎感染等 . 美国已完成本品的Ⅰ期临床试验，拟在近 期开始Ⅱ期试验 . 按照《药品注册管理